Патенты принадлежащие РЕГЕНЕРОН ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ, ИНК. (US)

Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну для экспрессии гуманизированного белка IL-4, где геном грызуна содержит замену геномной ДНК гена IL-4 грызуна в эндогенном локусе IL-4 грызуна последовательностью нуклеиновой кислоты человеческого гена IL-4 с образованием гуманизированного гена IL-4, к эмбриональной стволовой клетке и эмбриону вышеуказанного грызуна, а также к способу его получения.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способам, предусматривающим применение мыши, которая содержит вставку по меньшей мере одного нереаранжированного генного сегмента VH человека, по меньшей мере одного нереаранжированного генного сегмента DH человека и по меньшей мере одного нереаранжированного генного сегмента JH человека, не более чем одну или не более чем две реаранжированные последовательности V/J легкой цепи человека, а также нуклеотидную последовательность, которая кодирует функциональный белок ADAM6 мыши.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к отличному от человека животному для экспрессии человеческого белка транстиретина (TTR) или химерного TTR белка, включающему генетически модифицированный эндогенный Ttr локус, включающий в себя человеческую TTR последовательность, включающую в себя как кодирующую TTR последовательность, так и некодирующую последовательность, его клетке, а также к способу его получения.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к мыши или крысе с репортером CRISPR, интегрированным в целевой геномный локус, способный экспрессировать ген, и который содержит первый сигнал полиаденилирования, фланкированный первой и второй целевыми последовательностями направляющих РНК, за которыми следует репортерная кассета.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к мыши, содержащей экспрессионную кассету Cas9, геномно интегрированную в локус Rosa26, причем экспрессионная кассета Cas9 содержит кодирующую последовательность для белка Cas9, к клетке указанной мыши, а также к способу ее получения.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу оценивания in vivo терапевтической эффективности средства для применения в лечении связанной с комплементом нефропатии. Способ предусматривает введение средства грызуну, в геноме которого содержится замена по эндогенному локусу С3 грызуна последовательности гена грызуна, содержащей экзон гена С3, последовательностью нуклеиновой кислоты, содержащей по меньшей мере один экзон гена С3 человека, с образованием модифицированного гена С3.

Группа изобретений относится к фармацевтической промышленности, а именно к применению композиции, содержащей антагонист глюкагонового рецептора (GCGR), представляющий собой антитело или его антигенсвязывающий фрагмент.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу получения антитела, которое связывается с представляющим интерес антигеном. Способ включает получение клетки млекопитающего, сконструированной для экспрессии антитела, которое является специфическим в отношении представляющего интерес антигена, вставку одного или нескольких генных сегментов VL человека и одного или нескольких генных сегментов JL человека и вставку одного или нескольких генных сегментов VL человека и одного или нескольких генных сегментов JL человека и эктопическую нуклеотидную последовательность, которая кодирует белок ADAM6 или его функциональный фрагмент.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированной мыши, геном зародышевой линии которой содержит первый сконструированный эндогенный локус легкой цепи κ иммуноглобулина, содержащий один или более сегменты гена Vλ человека, один или более сегменты гена Jλ человека, один ген Сλ мыши и одну или более регуляторные последовательности.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу создания линии мышиных эмбриональных стволовых (ЭС) клеток XY, способной к производству фертильной самки XY мыши в поколении F0, включающему модификацию мышиной ЭС-клетки XY для приобретения генетической модификации, включающей делецию, которая инактивирует эндогенный ген Sry, причем мышиная ЭС-клетка XY содержит Y-хромосому от линии 129S6, и культивирование модифицированной мышиной ЭС-клетки XY в условиях, которые позволяют произвести линию мышиных ЭС-клеток XY, способную производить фертильную самку XY не относящегося к человеку млекопитающего в поколении F0.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к крысе или мыши, содержащей зародышевую клетку, которая содержит неперегруппированный вариабельный участок тяжелой цепи иммуноглобулина, функционально связанный с эндогенным константным участком тяжелой цепи иммуноглобулина, и В-клетку, способу ее получения, а также к ее клетке, ткани и эмбриону.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу получения антитела, которое связывается с представляющим интерес антигеном. Способ предусматривает культивирование клетки-хозяина, содержащей последовательность вариабельной области легкой цепи человека, которая произошла из B-клетки генетически модифицированной мыши, которая содержит в своем геноме один или несколько генных сегментов Vλ человека и один или несколько генных сегментов Jλ человек, один или несколько генных сегментов VH человека, один или несколько генных сегментов DH человека и один или несколько генных сегментов JH человека и вставленную нуклеотидную последовательность, которая кодирует белок ADAM6 или его функциональный фрагмент.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу модификации гена HSD17B13 в клетке, предусматривающему введение в клетку белка Cas9 или нуклеиновой кислоты, кодирующей белок Cas9, и первой гидовой РНК или ДНК, кодирующей первую гидовую РНК, которая образует комплекс с белком Cas9 и нацелена на первую целевую для гидовой РНК последовательность в гене HSD17B13.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к генетически модифицированной мыши, содержащей последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую терминальную дезоксинуклеотидилтрансферазу (TdT) человека, функционально связанную с элементом контроля транскрипции, и вариабельную область иммуноглобулина, а также к ее ЭС-клетке.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к грызуну, который экспрессирует гуманизированный белок Tmprss, а также к его клетке и ткани. Также раскрыт эмбрион грызуна для получения грызуна, который экспрессирует гуманизированный белок Tmprss.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну для получения гуманизированного полипептида гена активации лимфоцитов-3 (Lag-3), при этом геном грызуна содержит гуманизированный ген Lag-3 в эндогенном локусе Lag-3, к способу его получения, а также к его ткани и клетке.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированному грызуну, содержащему в своем геноме модифицированный эндогенный локус DR6, способу его создания, а также к его клетке, эмбриоидному телу грызуна и к моторному нейрону грызуна.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну для экспрессии человеческого белка ANGPTL8, геном которого содержит сконструированный ген ангиопоэтин-подобного белка 8 (Angptl8) в эндогенном локусе Angptl8, а также к его клетке, ткани и эмбриону.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну, экспрессирующему гуманизированный полипептид 1 запрограммированной гибели клеток (PD-1), к его клетке, ткани, а также к способу его получения.

Изобретение относится к генной инженерии. Предложен способ введения биаллельной модификации в целевой геномный локус с использованием системы CRISPR/Cas9, включающий введение Cas9, двух гидовых РНК и нацеливающего вектора, содержащего полинуклеотидную вставку, фланкированную 5' гомологичным плечом, которое гибридизуется с целевой 5'-последовательностью в пределах целевого геномного локуса, и 3' гомологичным плечом, которое гибридизуется с целевой 3'-последовательностью в пределах целевого геномного локуса.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированной мыши для формирования опосредованных Т-клетками иммунных ответов, а также к способу ее получения. Также раскрыты Т-клетка, гибридома и эмбриональная стволовая клетка, полученные из вышеуказанной мыши, а также способ получения белка TCR, который специфичен к антигену и содержит человеческий вариабельный домен TCR, способ получения человеческого вариабельного домена TCR белка TCR, который специфичен к антигену, а также способ получения последовательности нуклеиновой кислоты, кодирующей человеческий вариабельный домен TCR белка TCR.

Изобретение относится к области биотехнологии, а именно к скринингу целевого соединения для феминизирующей активности в XY плюрипотентных клетках отличного от человека млекопитающего, оптимизации концентрации целевого соединения в феминизирующей среде и созданию донорской XY плюрипотентной клетки отличного от человека млекопитающего.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну для экспрессии гуманизированного полипептида CD47, к его клетке, ткани и эмбриону, а также к способу получения указанного грызуна. Также раскрыт способ оценки приживления клеток человека с использованием вышеуказанного грызуна.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированному грызуну, который экспрессирует на поверхности своих Т-клеток функциональный гуманизированный CD3 комплекс, содержащий химерные белки человека/грызуна CD3ε, CD3δ и CD3γ, к его клетке, а также к способу его создания.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну для оценки потери функции длинной межгенной некодирующей РНК (дпнРНК), содержащему в своем геноме модифицированный эндогенный локус дпнРНК, способу его получения, а также к его клетке, ткани и эмбриону и способу их получения.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к мыши, чей геном содержит мутацию в предпоследнем экзоне гена fibrillin-1, к ее эмбриональной стволовой (ES) клетке, а также к способу получения вышеуказанной мыши.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну для экспрессии модифицированного гена С3, геном которого содержит замену последовательности гена С3 грызуна в эндогенном локусе С3 грызуна на последовательность гена С3 человека с образованием модифицированного гена С3, а также к способу его получения, его эмбриону и клетке.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к способу модификации целевого геномного локуса на Y-хромосоме в мышиной эмбриональной стволовой клетке (ЭС). При этом способ предусматривает: обеспечение мышиной ЭС клетки, содержащей целевой геномный локус на Y-хромосоме, причем целевой геномный локус содержит сайт распознавания для нуклеазного агента, и где мышиная ЭС клетка находится в культуре, содержащей основную среду DMEM, введение в мышиную ЭС клетку нуклеазного агента или полинуклеотида, кодирующего нуклеазный агент, причем нуклеазный агент индуцирует одно- или двухцепочечный разрыв на сайте распознавания, и большого нацеливающего вектора, содержащего полинуклеотидную вставку, и идентификацию по меньшей мере одной мышиной ЭС клетки, содержащей в своем геноме полинуклеотидную вставку, интегрированную в целевой геномный локус.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированному грызуну для экспрессии гуманизированного полипептида CD274, геном которого содержит гуманизированный ген CD274 в эндогенном локусе CD274, к способу его получения, а также к его клетке, ткани и эмбриону.

Изобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложен in vitro способ сборки нуклеиновых кислот с использованием нуклеазного агента - комплекса гРНК-Cas, нуклеазы с цинковыми пальцами или эффекторной нуклеазы.

Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ модификации целевого геномного локуса в клетке млекопитающего, включающий в себя: введение в клетку нуклеазного агента, который осуществляет одно- или двухцепочечный разрыв в пределах целевого геномного локуса; введение в клетку первого большого нацеливающего вектора (LTVEC), который имеет длину по меньшей мере 10 т.п.н.

Изобретение относится к области биотехнологии, а именно к получению популяции человеческих индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (hiPSC), поддержанию hiPSC, модификации целевого геномного локуса в hiPSC и композиции для культивирования и поддержания hiPSC.

Группа изобретений относится к медицине, а именно к экспериментальной медицине, и может быть использована для создания животных моделей для исследования сухого кератоконъюнктивита. Способ индуцирования сухого кератоконъюнктивита у животного, относящегося к грызунам, включает введение скополамина и хлорида бензалкония указанному животному, тем самым индуцируя сухой кератоконъюнктивит, характеризующийся сниженной выработкой слезной жидкости, повышенным раздражением слизистой оболочки глаза и увеличенным ангиогенезом и/или лимфоангиогенезом в глазу.

Изобретение относится к биотехнологии и молекулярной биологии. Предложены способы и композиции для модификации одного или более целевых локусов в клетке.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну для экспрессии гуманизированного белка IL-4Rα, где геном грызуна содержит замену геномного фрагмента гена IL-4Rα грызуна по эндогенному локусу IL-4Rα грызуна последовательностью нуклеиновой кислоты человеческого гена IL-4Rα с образованием гуманизированного гена IL-4Rα, к эмбриональной стволовой клетке и эмбриону вышеуказанного грызуна, а также к способу его получения.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к мыши, содержащей в эндогенном локусе α-цепи FcγRI промотор α-цепи FcγRI и регуляторную последовательность, функционально связанные с геном α-цепи FcγRI, кодирующим α-цепь FcγRI, а также к способу ее создания.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к рекомбинантной нуклеиновой кислоте легкой цепи иммуноглобулина, содержащей по меньшей мере два нереаранжированных генных сегмента VL человека и по меньшей мере один нереаранжированный генный сегмент JL человека, функционально связанный с последовательностью константной области легкой цепи иммуноглобулина.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированной мыши для получения антитела, причем антитело содержит первую тяжелую цепь иммуноглобулина, содержащую первый вариабельный домен тяжелой цепи иммуноглобулина человека, кодируемый вариабельной областью тяжелой цепи иммуноглобулина человека, содержащей VH2-26, VH3-21, VH3-64 или их соматически гипермутированный вариант.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированному грызуну для получения вариабельных доменов иммуноглобулина, содержащих аминокислоту гистидин, кодируемую из его зародышевой линии.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к мыши, содержащей в геноме своей зародышевой линии: гуманизированный локус тяжелой цепи иммуноглобулина, гуманизированный локус легкой цепи иммуноглобулина и эктопическую последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую функциональный белок ADAM6 мыши или его функциональный ортолог, гомолог или фрагмент.

Изобретение относится к биохимии и представляет собой способ скрининга антитела широкого спектра действия против представляющего интерес антигена из патогена, который представляет собой ВИЧ, вирус гриппа или вирус гепатита С, включающий: (а) введение первого иммуногена, полученного из представляющего интерес антигена, мыши из линии мышей, содержащей в своей зародышевой линии: (i) ограниченный локус тяжелой цепи иммуноглобулина, содержащий единичный человеческий неперестроенный генный сегмент VH, который является человеческим генным сегментом VH1-69 или его полиморфным вариантом, один или более человеческих генных сегментов DH и один или более человеческих генных сегментов JH функционально связанных с нуклеотидной последовательностью константной области тяжелой цепи, (ii) генетически модифицированный локус легкой цепи иммуноглобулина, содержащий один или более человеческих генных сегментов Vκ и один или более человеческих генных сегментов Jκ, причем генные сегменты Vκ и Jκ функционально связаны с нуклеотидной последовательностью константной области легкой цепи, и при этом первый иммуноген содержит множество эпитопов; (b) создание у мыши возможности развития иммунного ответа на первый иммуноген, при этом иммунный ответ включает генерацию В-клеток мыши, которые экспрессируют последовательности VDJ тяжелой цепи человеческого иммуноглобулина (IgH) и последовательности VJ легкой цепи человеческого иммуноглобулина (IgL); (c) выделение клонально родственных В-клеток из мыши, которая экспрессирует рецептор В-клеток (BCR), который специфически связывает первый эпитоп первого иммуногена; (d) определение аминокислотных последовательностей VDJ IgH и VJ IgL указанного рецептора В-клеток (BCR) клонально родственных В-клеток; (e) получение из последовательностей VDJ IgH и VJ IgL аминокислотных последовательностей VDJ и VJ немутированного рецептора В-клеток (BCR); и одной или более аминокислотных последовательностей VDJ и VJ промежуточного предшественника рецептора В-клеток (BCR) указанных В-клеток на промежуточном этапе дифференцировки; (f) обеспечение множества вторых иммуногенов, содержащих вторые эпитопы, отличные от первого эпитопа, которые с повышенной аффинностью связываются с немутированным рецептором В-клеток (BCR) или промежуточным предшественником рецептора В-клеток (BCR) по сравнению с первым иммуногеном; (g) серийное введение другой мыши указанной линии вторых иммуногенов, выбранных из множества вторых иммуногенов со стадии (f), серийное введение, начиная со второго иммуногена, в немутированный BCR и далее вторых иммуногенов в промежуточные BCR последовательно более удаленные филогенетически от немутированного BCR; и (h) определение, включает ли иммунный ответ у мыши со стадии (g) антитело широкого спектра действия, которое связывает множество вторых эпитопов.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к мыши для получения последовательностей вариабельной области иммуноглобулина человека, содержащей вставку одного или нескольких генных сегментов VL человека и одного или нескольких генных сегментов JL человека, вставку одного или нескольких генных сегментов VL человека и одного или нескольких генных сегментов JL человека и последовательность нуклеиновой кислоты, которая кодирует белок ADAM6, к ее клетке и гибридоме, образованной из указанной клетки.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к мыши для получения последовательностей вариабельной области иммуноглобулина человека, содержащей один или нескольких генных сегментов Vλ, человека и один или несколько генных сегментов Jλ, один или несколько генных сегментов VH человека, один или несколько генных сегментов DH человека и один или несколько генных сегментов JH и эктопическую последовательность нуклеиновой кислоты, которая кодирует белок ADAM6 или его функциональный фрагмент, а также клетке вышеуказанной мыши.

Изобретение относится к биотехнологии. Описаны композиции и способы для определения находящихся в системе кровообращения биомолекул до, во время и/или после лечения пациента противораковым или противоопухолевым лекарственным препаратом (или предполагаемым лекарственным препаратом).

Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированному грызуну, экспрессирующему гуманизированный Т-клеточный рецептор (TCR) и содержащему в геноме своей зародышевой линии: нереаранжированную последовательность вариабельной области TCRα, и/или нереаранжированную последовательность вариабельной области TCRβ, к способу его получения, а также к его выделенной эмбриональной клетке и ткани.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну, который экспрессирует химерный человеческий/относящийся к грызуну белковый комплекс МНС II, а также к его клетке и ткане. Также раскрыт способ модификации локуса МНС II мыши для экспрессии химерного человеческого/мышиного комплекса МНС II, а также способ идентификации рестриктированного по HLA класса II пептида, презентация которого клеткой человека и связывание лимфоцитом человека будет приводить к цитотоксичности несущей пептид клетки.

Настоящее изобретение относится к области биохимии, а именно к антителу, которое связывается с кошачьим аллергеном, Fel d1, композициям, содержащим указанное антитело, нуклеиновой кислоте, его кодирующей, а также к способу применения указанного антитела.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к мыши, содержащей в своей зародышевой линии нереаранжированную геномную последовательность человека, содержащую единственный генный сегмент VH человека, который представляет собой VH1-2, VH1-69, один или несколько генных сегментов DH человека и один или несколько генных сегментов JH человека, и вставленную последовательность, которая кодирует белок ADAM6a мыши и белок ADAM6b мыши, к клетке, полученной из нее, а также к способу получения реаранжированной последовательности вариабельной области тяжелой цепи иммуноглобулина человека, способу получения антитела и способу получения антигенсвязывающего белка человека с использованием вышеуказанной мыши.

Настоящее изобретение относится к генетической инженерии, в частности к трансгенному грызуну, мыши или крысе, которого используют для экспрессии человеческого белка DPP4. Геном указанного грызуна содержит замену геномного фрагмента гена Dpp4 грызуна в эндогенном локусе Dpp4 грызуна на геномный фрагмент человеческого гена DPP4 с получением модифицированного гена DPP4.

Изобретение относится к области биохимии. Описано изобретение - способ выделения биспецифического антигенсвязывающего белка.
Наверх