Патенты принадлежащие САНГАМО ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая репрессор транскрипции гена ассоциированного с микротрубочками белка тау (MAPT), полинуклеотид, кодирующий репрессор транскрипции, средство доставки генов, фармацевтическую композицию для подавления экспрессии MAPT, применение репрессора транскрипции, полинуклеотида, средства доставки генов и/или фармацевтической композиции для подавления экспрессии MAPT у субъекта и набор для подавления экспрессии MAPT.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой способ экспрессии по меньшей мере одного белка α галактозидазы A (α-Gal A) у нуждающегося в этом субъекта, включающий введение субъекту экспрессирующей аденоассоциированный вирус (AVV) конструкции, содержащей энхансер аполипротеина Е (APOE), связанный с промотором альфа-1-антитрипсина (hAAT), интрон гемоглобина бета человека (HBB)-IGG, сигнальный пептид, трансген кДНК, кодирующий по меньшей мере один белок альфа-галактозидазу (α-Gal A), и poly A сигнальную последовательность гормона роста крупного рогатого скота.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к выделенной генетически модифицированной Т-клетке. Указанная клетка включает первый полинуклеотид, кодирующий химерный антигенный рецептор (CAR), и второй полинуклеотид, содержащий последовательности, кодирующие гибридный белок, содержащий белок бета-2-микро-глобулин (B2M) и белок HLA-E и/или HLA-G, где первый и второй полинуклеотиды интегрированы в ген Т-клеточного рецептора-альфа (TCRA), а также к способу ее получения.
МОДИФИКАЦИЯ B-КЛЕТОК // 2783116
Настоящее изобретение относится к биотехнологии и клеточной биологии, в частности к генетически модифицированной В-клетке, композиции для её доставки, способу продукции белка и применения указанной клетки в способе продукции белка.
Изобретение относится к биотехнологии и медицине и представляет собой сконструированный полудомен расщепления FokI. Изобретение относится также к сконструированной нуклеазе, содержащей указанный домен расщепления, а также представляет собой способ расщепления геномного клеточного хроматина в представляющей интерес области, включающий экспрессию искусственной нуклеазы, содержащей cконструированный домен расщепления в клетке, причем нуклеаза сайт–специфически расщепляет последовательность нуклеотидов в представляющей интерес области геномного клеточного хроматина.
ПЕЧЕНЬ-СПЕЦИФИЧНЫЕ КОНСТРУКЦИИ, ЭКСПРЕССИОННЫЕ КАССЕТЫ ФАКТОРА VIII И СПОСОБЫ ИХ ПРИМЕНЕНИЯ // 2774874
Группа изобретений относится к генной терапии, в частности к целенаправленной доставке трансген-кодирующих конструкций в печень для экспрессии терапевтических белков. Предложены полинуклеотидные экспрессионные конструкции, вектор AAV, содержащий полинуклеотидную экспрессионную конструкцию.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированной клетке растения с повышенной толерантностью к гербициду на основе ингибитора ацетолактатсинтазы (ALS), а также к растению, части растения, семени растения и плоду растения, содержащим вышеуказанную клетку.
Изобретение относится к неприродному белку с цинковыми пальцами, модулирующему экспрессию гена тиоэстеразы жирных кислот B (FatB), где белок с цинковыми пальцами содержит шесть доменов цинковых пальцев в порядке от F1 до F6, при этом каждый домен цинковых пальцев содержит область распознающей спирали, и где белок с цинковыми пальцами содержит области распознающих спиралей.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к способу интегрирования представляющей интерес последовательности нуклеиновой кислоты в ген FAD3 в клетке. Кроме того, раскрыта сайт-специфическая нуклеаза на основе цинковых пальцев для применения в модификации гена FAD3.
НАПРАВЛЕННАЯ МОДИФИКАЦИЯ МАЛАТДЕГИДРОГЕНАЗЫ // 2658437
Изобретение относится к области биохимии, в частности к растению помидора для применения в увеличении производства помидоров, включающему одну или более клеток растения, в которых последовательность эндогенного гена митохондриальной малатдегидрогеназы (mMDH) модифицирована путем вставки и/или делеции таким образом, что активность любого белка mMDH, экспрессируемого из модифицированного гена, снижается, а также к его части.
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложены кольцевой двухцепочечный полинуклеотид для интеграции экзогенной нуклеиновой кислоты в геном клетки и способ интеграции экзогенной последовательности нуклеиновой кислоты в эндогенный локус клетки.
