Патенты принадлежащие РОШ ИННОВЕЙШЕН СЕНТЕР КОПЕНГАГЕН А/С (DK)

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на транскрипт альфа-синуклеина (SNCA), фармацевтическую композицию для лечения синуклеинопатии и применение антисмыслового олигонуклеотида или композиции для изготовления лекарственного средства для лечения синуклеинопатии у субъекта, нуждающегося в этом.

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к конъюгату антисмыслового олигомера, и может быть использовано в медицине. Изобретение направлено на получение конструкции, позволяющей улучшить терапевтический индекс представляющего интерес антисмыслового олигонуклеотида и его высвобождение в клетках вследствие конъюгации олигонуклеотида с расщепляемой фосфодиэфирной областью и направляющей группой, способствующей доставке полученного конструкта в нужное место в клетке и обеспечивающей направленный захват действующего антисмыслового олигомера целевыми клетками.
Наверх