Для миастении гравис (A61P21/04)
A61 Медицина и ветеринария; гигиена(132510)
A61P21/04 Для миастении гравис(10)
Фармацевтическая композиция // 2775944
Группа изобретений относится к области фармацевтических композиций, включающих антитело или его фрагмент, подходящие для лиофилизации. Предложена фармацевтическая композиция, включающая от 80 до 200 мг/мл антитела, которое специфически связывается с человеческим FcRn, или его антигенсвязывающего фрагмента, от 7% до 10% мас./об сахарозы, смесь от 10 мМ до 50 мМ гистидина и от 180 мМ до 250 мМ пролина, от 0,01% до 1,0% мас./об полисорбата.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая олигонуклеотид, производящий переключение сплайсинга, композицию для лечения или предупреждения мышечной дистрофии Дюшенна или мышечной дистрофии Беккера, содержащую терапевтически эффективное количество вышеуказанного олигонуклеотида, применение олигонуклеотида, или композиции для изготовления лекарственного средства для лечения или предупреждения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) или мышечной дистрофии Беккера и способ предупреждения или лечения отсрочки мышечной дистрофии Дюшенна или мышечной дистрофии Беккера, предусматривающий введение субъекту эффективного количества олигонуклеотида или композиции.
Изобретение относится к конъюгатам пептида или пептидомиметика, содержащего или состоящего из нацеливающей последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO: 24 и 25, при этом пептид или пептидомиметик является циклическим или имеет длину не более 30 аминокислот и пептид или пептидомиметик связан с компонентом, выбранным из биологически активного компонента и диагностического компонента.
Изобретение относится к соединению формулы (I), в которой R1 представляет собой C1-4 алкиленовый бирадикал; R2 представляет собой C1-4 алкиленовый бирадикал, необязательно замещенный одним или двумя заместителями, независимо выбранными из группы, состоящей из метила, этила, пропила, изопропила, бутила, изобутила, втор-бутила, трет-бутила, 3-аминопропила, 4-аминобутила, бензила, 4-гидроксибензила; R3 представляет собой H; m выбран из 0, 1, 2 и 4; n выбран из 0, 1 и 2; X независимо выбран из группы, состоящей из O(C1-4 алкила), C1-6 алкила, CF3 и галогена; и Y выбран из группы, состоящей из -CO2H, -CO2(C1‒4 алкила), -N(C1-4 алкила)2, или его фармацевтически приемлемым стереоизомеру или соли.
Химерные антигенные рецепторы к bcma // 2747457
Настоящее изобретение относится к области иммунологии. Предложен химерный антигенный рецептор (CAR), содержащий гуманизированное антитело к ВСМА или его антигенсвязывающий фрагмент.
Изобретение относится к области органической химии, а именно к гетероциклическому соединению формулы (I) или к его фармацевтически приемлемой соли, где L представляет собой (CH2)5, который необязательно замещен одной метильной группой; R1 представляет собой водород; R2 представляет собой галоген, CN, C1–C4-галогеналкил, C1–C4-галогеналкокси или фуранил; R3 представляет собой С1-C4-галогеналкил, -CN или галоген.
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложены пептидный лиганд, специфичный к человеческому калликреину, а также способ получения мутантного полипептидного лиганда, специфичного к человеческому калликреину.
Антисмысловые нуклеиновые кислоты // 2730681
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии, и фармацевтическая композиция, содержащая вышеуказанный антисмысловой олигомер, для лечения пациента с мышечной дистрофией.
Антисмысловые нуклеиновые кислоты // 2651468
Изобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 55-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 14-го – 34-го или 15-го – 34-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 55-го экзона гена дистрофина человека.
Антисмысловые нуклеиновые кислоты // 2619184
Изобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 50-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 106-го - 126-го, 107-го - 127-го, 108-го - 127-го, 108-го - 128-го или 109-го - 129-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 50-го экзона гена дистрофина человека.
Фармацевтическая композиция для ингибирования аутофагии двигательных нейронов и её применение // 2585372
Изобретение относится к применению бутилиденфталида для ингибирования аутофагии двигательных нейронов, особенно для отсрочки начала дегенеративных заболеваний двигательного нейрона. 7 з.п.
Изобретение относится к новым макроциклическим алкиламмониевым производных 6-метилурацила формулы (1). Соединения обладают антихолинэстеразной активностью и могут найти применение для фармакологической коррекции синаптических дефектов, лежащих в основе болезни Альцгеймера, миастении Гравис и других форм патологической мышечной слабости.
Изобретение относится к медицине, в частности психоневрологии, и касается лечения врожденных структурных миопатий и мышечных дистрофий. .
Способ лечения миастении // 2193892
Изобретение относится к медицине и может быть использовано для лечения миастении, в частности миастенического криза, в том числе в случае рецидивов после тимэктомии. .
Способ получения бромгидрата галантамина // 128111
