Аденовирусные векторы (C12N15/861)
C Химия; металлургия(326262)
C12N Микроорганизмы или ферменты; их композиции (биоциды, репелленты или аттрактанты или регуляторы роста растений, содержащие микроорганизмы, вирусы, микробные грибки, ферменты, агенты брожения или вещества, получаемые или экстрагируемые из микроорганизмов или из материала животного происхождения A01N63; пищевые составы A21,A23; лекарственные препараты A61K; химические аспекты или использование материалов для бандажей, перевязочных средств, впитывающих подкладок или хирургических приспособлений A61L; удобрения C05); размножение, консервирование или сохранение микроорганизмов (консервирование живых тканей или органов людей или животных A01N1/02); мутации или генная инженерия; питательные среды (среды для микробиологических испытаний C12Q)
(11911)
C12N15 Получение мутаций или генная инженерия; днк или рнк, связанные с генной инженерией, векторы, например плазмиды или их выделение, получение или очистка; использование их хозяев (мутанты или микроорганизмы, полученные генной инженерией C12N1,C12N5,C12N7; новые виды растений A01H; разведение растений из тканевых культур A01H4; новые виды животных A01K67; использование лекарственных препаратов, содержащих генетический материал, который включен в клетки живого организма, для лечения генетических заболеваний, для генной терапии A61K48 пептиды вообще C07K)
(3433)
C12N15/861 Аденовирусные векторы(12)
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Представлены: микроРНК, специфичная для гена PLP1, содержащая пару нуклеотидных последовательностей, состоящую из антисмысловой последовательности и смысловой последовательности, вектор, способный подавлять экспрессию гена PLP1, фармацевтическая композиция для лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1, и ингибитор экспрессии гена PLP1.
Изобретение относится к медицине, а именно к офтальмологии, и может быть использовано для восстановления или улучшения зрительной функции у индивидуума, имеющего дегенерацию сетчатки. Способ включает введение индивидууму по меньшей мере одного рекомбинантного вектора экспрессии, содержащего одно или несколько из: i) нуклеотидной последовательности, кодирующей MW-опсин; ii) нуклеотидной последовательности, кодирующей LW-опсин; и iii) нуклеотидной последовательности, кодирующей SW-опсин, где указанная нуклеотидная последовательность функционально связана с промотором, отличным от промотора опсина, и экспрессируется в клетке сетчатки у индивидуума, представляющей собой ганглиозную клетку сетчатки, амакриновую клетку, горизонтальную клетку или биполярную клетку.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая рекомбинантный онколитический аденовирус (Ad) на основе Ad штамма Ad6 человека, способ лечения млекопитающего, имеющего злокачественное новообразование, применение рекомбинантного онколитического аденовируса для лечения злокачественных новообразований и применение рекомбинантного онколитического аденовируса в качестве лекарственного средства для лечения злокачественных новообразований.
Группа изобретений относится к биотехнологии, иммунологии и вирусологии и касается профилактики заболеваний, вызванных различными вариантами вируса тяжелого острого респираторного синдрома SARS-CoV-2. Предложено средство, содержащее в качестве активного компонента по меньшей мере один экспрессионный вектор на основе генома рекомбинантного штамма human adenovirus 26-го серотипа, в котором делетированы Е1 и Е3 области, а область ORF6-Ad26 заменена на ORF6-Ad5, со встроенной экспрессионной кассетой SEQ ID NO: 1 или SEQ ID NO: 2.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии фактора VIII (FVIII) на основе аденоассоциированного вируса (ААВ).
Печень-специфичные конструкции, экспрессионные кассеты фактора viii и способы их применения // 2774874
Группа изобретений относится к генной терапии, в частности к целенаправленной доставке трансген-кодирующих конструкций в печень для экспрессии терапевтических белков. Предложены полинуклеотидные экспрессионные конструкции, вектор AAV, содержащий полинуклеотидную экспрессионную конструкцию.
Способы очистки аденоассоциированных вирусов // 2773406
Изобретение относится к области биотехнологии. Способ очистки полных капсидов аденоассоциированного вируса (AAV) от концентрированной фракции AAV, содержащей пустые капсиды AAV и полные капсиды AAV, предусматривающий: (i) загрузку в зональный ротор а) концентрированной фракции AAV и b) по меньшей мере двух растворов сахара, каждый из которых характеризуется различной концентрацией сахара и каждый из которых содержит сахар в концентрации, эквивалентной концентрации сахарозы в диапазоне от приблизительно 45% (в массовом отношении) до приблизительно 65% (в массовом отношении) сахарозы, (ii) работу ультрацентрифуги, содержащей зональный ротор, в периодическом режиме, после чего образуется градиент сахара, (iii) получение фракции градиента сахара для получения фракции AAV, причем по меньшей мере или приблизительно 60% частиц AAV во фракции AAV представляют собой полные капсиды AAV, причем общий объем растворов сахара и концентрированной фракции AAV меньше или равен объему зонального ротора и отношение объема растворов сахара к объему концентрированной фракции AAV меньше или равно единице.
Изобретение относится к биотехнологии, а именно к вариантам капсидных белков аденоассоциированного вируса (AAV), имеющим одну или несколько модификаций аминокислотной последовательности относительно родительского капсидного белка AAV.
Настоящее изобретение относится к способу получения частиц рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора (rAAV) с высоким уровнем выделения или с высоким титром. Способ включает: сбор клеток и/или супернатанта культуры клеток, содержащих частицы вектора rAAV; необязательную их концентрацию; лизис; фильтрацию; подвергание полученного осветленного лизата ионообменной хроматографии на колонке и необязательно концентрацию полученного элюата; смешивание элюата с колонки или концентрированного элюата с колонки с хлоридом цезия и подвергание полученной смеси градиентному ультрацентрифугированию для отделения частиц полноценного вектора rAAV от частиц пустого капсида AAV и других связанных с вектором AAV примесей; сбор частиц полноценного вектора rAAV, отделенных на предыдущей стадии, и получение состава частиц полноценного вектора rAAV в буфере с неионным поверхностно-активным веществом; подвергание частиц полноценного вектора rAAV, полученных на предыдущей стадии, обмену буфера посредством проточной фильтрации вдоль потока с последующей фильтрацией.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к комбинированному фармацевтическому набору, включающему ген REIC/Dkk-3 и анти-PD-L1 антитело. Изобретение эффективно для лечения рака.
Группа изобретений относится к области биотехнологии и медицины, в частности к химерным белкам, содержащим последовательности дистрофина и утрофина человека. Предложен химерный белок для лечения миодистрофии Дюшенна, содержащий N-терминальный домен утрофина человека, в котором пептид, кодируемый первым экзоном утрофина, необязательно заменен на пептид, кодируемый первым экзоном дистрофина человека, первый неструктурированный домен дистрофина человека (hinge 1), спектриновые повторы 1, 2, 3 утрофина человека, второй неструктурированный домен утрофина человека (hinge 2), спектриновый повтор 22 утрофина человека, четвёртый неструктурированный домен утрофина человека (hinge 4), цистеин-богатый (CR) домен утрофина человека, олигопептид QAM, кодируемый экзоном 74 утрофина человека.
Группа изобретений относится к биотехнологии, иммунологии и вирусологии. Описан экспрессионный вектор, предназначенный для получения иммунобиологического средства для индукции иммунного ответа против вируса SARS-CoV-2, на основе аденовируса человека 26 серотипа и имеющий последовательность SEQ ID NO: 1, или SEQ ID NO: 2, или SEQ ID NO: 3.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конструкт ДНК–направленной РНК–интерференции (днРНКи) для ингибирования экспрессии белка PABPN1, являющегося причиной окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД), конструкт ДНК для лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД), вектор экспрессии, содержащий конструкт днРНКи, композицию для ингибирования экспрессии белка PABPN1 (варианты), способ ингибирования экспрессии белка PABPN1, способ лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД) у субъекта, страдающего от нее, и набор для ингибирования экспрессии белка PABPN1.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к композиции для лечения врожденного амавроза Лебера, связанного с глубокой интронной мутацией в гене CEP290 индивидуума на основе системы CRISPR-Cas, где Cas-белок расщепляет кассету экспрессии Cas, тем самым снижая экспрессию Cas-белка, а также к способу лечения врожденного амавроза Лебера с ее использованием.
Группа изобретений относится к области биотехнологии, вирусологии, медицины. Создана вакцина, представляющая собой смесь следующих аденовирусных векторов на основе аденовируса человека 5 серотипа с делециями в областях Е1 и Е3 генома, при этом аденовирусный вектор несет экспрессионную кассету со вставкой целевого гена, выбранного из списка: ген, имеющий последовательность с идентичностью более 92% с SEQ ID NO: 1, ген, имеющий последовательность с идентичностью более 89% с SEQ ID NO: 2, ген, имеющий последовательность с идентичностью более 84% с SEQ ID NO: 3, ген, имеющий последовательность с идентичностью более 84% с SEQ ID NO: 4, ген, имеющий последовательность с идентичностью более 99% SEQ ID NO: 5, а также вакцина содержит фармацевтически приемлемый буферный раствор.
Изобретение относится к области биохимии, в частности комбинированному фармацевтическому набору для лечения рака, включающему REIC/Dkk-3 и анти-PD1 антитело. Изобретение позволяет эффективно лечить рак предстательной железы.
Клетки нервной системы, экспрессирующие e4orf1 аденовируса, и способы их получения и применения // 2745300
Изобретение относится к биотехнологии, в частности, к сконструированным клеткам нервной системы, которые содержат нуклеотидную последовательность, которая кодирует полипептид E4ORF1 аденовируса, и/или которые содержат полипептид E4ORF1 аденовируса.
Генная терапия нейродегенеративных нарушений // 2743398
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая самокомплементарный аденоассоциированный вирусный(scAAV) вектор для модулирования двигательной функции у субъекта, рекомбинантный AAV вирион, композицию, содержащую вышеуказанный AAV вирион, способ модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов, способ обеспечения белком SMN субъекта, применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов и применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для обеспечения белком SMN клеток субъекта, страдающего спинальной мышечной атрофией (SMA).
Вектор аденоассоциированного вируса // 2743382
Изобретение относится к биотехнологии. Описан рекомбинантный вектор аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий (а) вариантный AAV2 капсидный белок, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит, по меньшей мере, четыре аминокислотных замещения по сравнению с капсидным белком немутантного типа AAV2; где, по меньшей мере, четыре аминокислотных замещения присутствуют в следующих положениях в последовательности AAV2 капсидного белка: 457, 492, 499 и 533; и (b) гетерологичную нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидную последовательность, кодирующую генный продукт.
Новые медицинские агенты и их применение // 2739073
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к иммуностимулирующим белковым конструкциям на основе CD154, и может быть использовано в медицине для лечения заболеваний, связанных с иммунитетом, аутоиммунных заболеваний, аллергий, лимфопролиферативных заболеваний и рака, инфекционных и воспалительных заболеваний.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к рекомбинантным экспрессирующим AAV векторам, и может быть использовано в медицине в лечении заболевания, связанного с комплементом. Рекомбинантный AAV вектор с упакованной в нем экспрессионной кассетой, содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую вариант человеческого регулятора комплемента фактора H (hfH), функционально связанный с последовательностями контроля экспрессии, которые управляют его экспрессией.
Изобретение относится к области биотехнологии, медицины и молекулярной биологии. Предложена новая рекомбинантная клеточная линия рака молочной железы человека BrCCh4e-134, экспрессирующая простат-специфический мембранный антиген (PSMA).
Изобретение относится к биотехнологии и медицине, в частности к способу селективной экспрессии целевого полинуклеотида в клетках пигментного эпителия сетчатки глаза человеческого субъекта, нуждающегося в этом, согласно которому вводят субъекту путем субретинальной инъекции rAAV2/5 вектор, содержащий полинуклеотид под контролем CAG промотора, посредством чего осуществляют трансдукцию клеток пигментного эпителия сетчатки.
Способ получения рекомбинантных аденоассоциированных вирусов для использования в генной терапии // 2716999
Изобретение относится к биотехнологии. С целью экспрессии трансгена исключительно в клетках мышечной ткани для создания аденоассоциированного вируса используют экспрессирующий вектор, содержащий мышцеспецифический промотор С5-12, повторяющиеся последовательности ДНК, комплементарные последовательностям плечей микроРНК mir-142 и mir-499, и упаковочную плазмиду, которая содержит для экспрессии белка VP3 вируса промотор C5-tataless и ген вирусного белка VP3 субтипа 2 человека, который содержит дополнительную аминокислотную последовательность TGASSLNIAGLS.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии фактора VIII (FVIII) на основе аденоассоциированного вируса (ААВ), содержащий нуклеиновую кислоту, содержащую 5’-инвертированный концевой повтор (ITR) ААВ2, специфическую для печени область регуляции транскрипции, кодон-оптимизированную область, кодирующую функционально активный FVIII, возможно один или более интронов, последовательность полиаденилирования и 3’-ITR ААВ2, причем область, кодирующая функционально активный FVIII, включает нуклеотиды 923-5296 последовательности SEQ ID NO: 9 и причем вектор имеет длину менее 5000 нуклеотидов.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к экспрессионным системам терапевтических белков, и может быть использовано в терапии для образования сенсорных клеток во внутреннем ухе человека.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой способ количественного определения антител, которые связываются с AAV, in vitro, включающий: (a) получение инфекционных частиц рекомбинантного AAV, содержащих рекомбинантный вектор AAV, причем рекомбинантный вектор AAV содержит репортерный трансген, где репортерный трансген содержит (a) одноцепочечный или самокомплементарный геном, (b) является функционально связанным с одним или более регуляторными элементами экспрессии, и (c) является фланкированным одним или более фланкирующими элементами;(b) получение биологического образца от индивидуума; (c) получение клеток, которые можно инфицировать указанными инфекционными частицами рекомбинантного AAV; (d) приведение в контакт или инкубирования инфекционных частиц рекомбинантного AAV (a) с биологическим образцом (b), получая таким образом, получаемую смесь (M); (e) приведение клеток в контакт (c) с получаемой смесью (M) в условиях, в которых инфекционные частицы рекомбинантного AAV (a) могут инфицировать и экспрессировать репортерный трансген в указанных клетках; (f) измерение экспрессии репортерного трансгена и (g) сравнение указанной экспрессии репортерного трансгена (f) с репортерным трансгеном отрицательного (-) контроля, (i) не содержащего антитела, которые связываются с AAV, и (+) контроля, (ii) содержащего предопределенное количество антител, которые связываются с AAV, с количественным определением, таким образом, антител в биологическом образце, которые связываются с AAV.
Расширенная адоптивная клеточная терапия // 2703438
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. В частности, изобретение относится к терапии злокачественных опухолей человека.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к векторам на основе серотипа AAV-Rh74 аденоассоциированного вируса (AAV), содержащим полинуклеотидную последовательность, кодирующую фактор IX человека, и может быть использовано в медицине.
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен аденовирусный вектор для стимулирования пептидоспецифичного иммунного ответа у субъекта, содержащий полипептиды, присоединенные к вирусному капсиду, выбранные из группы, состоящей из полипептидов, специфичных в отношении главного комплекса гистосовместимости класса I (MHC-I), или полипептидов, специфичных в отношении главного комплекса гистосовместимости класса II (MHC-II), которые являются опухолеспецифичными.
Изобретение относится к области медицины. Предложен способ регенерации нервных волокон кровеносных сосудов генным стимулированием ангиогенеза.
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способы доставки защитной изоформы ApoE и кодирующей ее нуклеиновой кислоты в центральную нервную систему млекопитающего.
Группа изобретений относится к области медицины. Предложена нуклеиновая кислота, способствующая выживаемости фоторецепторов, содержащая последовательность нуклеотидов, которая кодирует белок RdCVF человека, и вторую последовательность нуклеотидов, которая кодирует сигнальную последовательность Igk, функционально связанную с последовательностью нуклеотидов, кодирующей белок RdCVF человека, где последовательность, кодирующая RdCVF человека, содержит перекодированную последовательность нуклеотидов.
Изобретение относится к области медицины. Предложен способ стимулирования ангиогенеза, в котором в область ишемии вводят трансдуцированные комбинацией Ad VEGF + Ad Ang мононуклеарные клетки крови пуповины.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению вектора экспрессии, содержащего (а) нуклеотидную последовательность С68 и (б) мультиантигенную конструкцию ДНК, кодирующую иммуногенные полипептиды простатоассоциированных антигенов (РАА), что может быть использовано в медицине.
Условно реплицирующий аденовирус // 2642293
Предложенное изобретение относится к области биотехнологии. Предложен рекомбинантный аденовирус для обнаружения раковых клеток или диагностики рака, содержащий репликативную кассету, маркерную кассету, ген, который кодирует связывающий CD46 фибриллярный белок.
Генная терапия нейродегенеративных нарушений // 2603740
Изобретение относится к области биотехнологии. Описан самокомплементарный аденоассоциированный вирусный вектор для лечения нарушений двигательных нейронов, таких как спинальная мышечная атрофия, боковой амиотрофический склероз, спинобульбарная мышечная атрофия, спиноцеребеллярная атаксия, первичный латеральный склероз и травматическое повреждение спинного мозга.
Изобретение относится к области биотехнологии и вирусологии. Описан способ очистки векторов на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV).
Модификация рекомбинантного аденовируса иммуногенными эпитопами белка circumsporozoite плазмодия // 2585228
Настоящее изобретение относится к модификациям белков аденовирусов с целью усиления иммунного ответа на трансген рекомбинантного аденовируса и преодоления предсуществующего иммунитета к аденовирусам. Некоторые варианты реализации относятся к рекомбинантному аденовирусу, полученному из плазмидного вектора на основе рекомбинантного аденовируса.
Новая постоянная линия клеток человека // 2569181
Изобретение относится к области молекулярной биологии. Предложен способ получения постоянной линии клеток-амниоцитов человека, включающий трансфекцию зародышевых клеток-амниоцитов человека молекулой нуклеиновой кислоты, содержащей последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую продукты генов аденовирусов Е1А и Е1В, причем указанную последовательность нуклеиновой кислоты получают из серотипа 5 аденовируса человека, и последующую трансфекцию постоянной линии клеток-амниоцитов человека, полученной на первом этапе, молекулой нуклеиновой кислоты, содержащей последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую большой SV40 Т-антиген.
Представленные изобретения относятся к области биотехнологии и, в частности, онкологии и касаются онколитического аденовируса, его применения и фармацевтической композиции, содержащей такой аденовирус.
Изобретение относится к области биотехнологии и касается кДНК, кодирующей дисферлин человека, генно-инженерной конструкции, в которую клонирована такая кДНК, рекомбинантного аденовируса и фармацевтической композиции.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой онколитический аденовирусный вектор, клетку и фармацевтическую композицию, содержащую указанный вектор, а также применение указанных векторов в производстве лекарственного средства для лечения рака у субъекта и к способу лечения рака у субъекта.
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен аденовирусный вектор-помощник для получения рекомбинантного аденовируса с высокой емкостью.
Изобретение относится к области генной инженерии и может быть использовано для оптимизации экспрессии белка антигена эпидермального фактора роста-2 (HER2/neu). .
Изобретение относится к генной инженерии, конкретно к векторам доставки генов, индуцирующих апоптоз, и может быть использовано для лечения и диагностики рака, гиперплазии, метаплазии и дисплазии. .
Изобретение относится к новым вирусным векторам. .
Изобретение относится к рекомбинантным аденовирусным векторам экспрессии, характеризующимся частичной или полной делецией фрагмента ДНК аденовируса, кодирующего белок IX, и содержащим ген чужеродного белка, или его функциональный фрагмент, или мутантную форму.
