Парвовирусные векторы (C12N15/864)
C Химия; металлургия(326262)
C12N Микроорганизмы или ферменты; их композиции (биоциды, репелленты или аттрактанты или регуляторы роста растений, содержащие микроорганизмы, вирусы, микробные грибки, ферменты, агенты брожения или вещества, получаемые или экстрагируемые из микроорганизмов или из материала животного происхождения A01N63; пищевые составы A21,A23; лекарственные препараты A61K; химические аспекты или использование материалов для бандажей, перевязочных средств, впитывающих подкладок или хирургических приспособлений A61L; удобрения C05); размножение, консервирование или сохранение микроорганизмов (консервирование живых тканей или органов людей или животных A01N1/02); мутации или генная инженерия; питательные среды (среды для микробиологических испытаний C12Q)
(11911)
C12N15 Получение мутаций или генная инженерия; днк или рнк, связанные с генной инженерией, векторы, например плазмиды или их выделение, получение или очистка; использование их хозяев (мутанты или микроорганизмы, полученные генной инженерией C12N1,C12N5,C12N7; новые виды растений A01H; разведение растений из тканевых культур A01H4; новые виды животных A01K67; использование лекарственных препаратов, содержащих генетический материал, который включен в клетки живого организма, для лечения генетических заболеваний, для генной терапии A61K48 пептиды вообще C07K)
(3433)
C12N15/864 Парвовирусные векторы(1)
Векторы aav // 2793112
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая аденоассоциированный вирус (AAV) для трансдукции клеток сетчатки, фармацевтическую композицию для переноса генов в клетки сетчатки, применение AAV для лечения поражения фоторецепторных клеток, применение in vitro AAV для трансдукции ядра клеток сетчатки и набор для переноса генов в клетки сетчатки.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к вектору на основе аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, содержащему экспрессирующую кассету, содержащую полинуклеотид, кодирующий ассоциированный с лизосомами мембранный белок 2B (LAMP-2B), функционально связанный с гибридным промотором, содержащим промотор β-актина курицы и энхансер CMV (промотор CAG).
Интратекальное введение векторов на основе аденоассоциированных вирусов для генной терапии // 2775138
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены композиции для лечения болезни Альцгеймера, содержащие по меньшей мере один AAV вектор.
Индуцибельные гены rep aav // 2772989
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к клеткам-хозяевам, предназначенным для получения белков Rep аденоассоциированного вируса (AAV) Rep78 и Rep68; к нуклеиновой кислоте, кодирующей белки Rep аденоассоциированного вируса (AAV) Rep78 и Rep68, и экспрессионному вектору, содержащему вышеупомянутую нуклеиновую кислоту, а также к способу продуцирования аденоассоциированного вируса (AAV).
В настоящем документе описаны способы очистки векторных частиц на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV). Способы включают сбор клеток, их лизис, обработку лизата нуклеазой, по меньшей мере, 2 стадии колоночной хроматографии и фильтрацию полученного элюата.
Лечение комплемент-опосредуемых расстройств // 2768982
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен способ профилактики, лечения или ослабления комплемент-опосредуемого расстройства, ассоциированного с гиперактивностью цикла обратной связи C3b комплемента, у пациента, а также предложены фармацевтическая композиция и набор для осуществления указанного способа.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конструкт ДНК–направленной РНК–интерференции (днРНКи) для ингибирования экспрессии белка PABPN1, являющегося причиной окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД), конструкт ДНК для лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД), вектор экспрессии, содержащий конструкт днРНКи, композицию для ингибирования экспрессии белка PABPN1 (варианты), способ ингибирования экспрессии белка PABPN1, способ лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД) у субъекта, страдающего от нее, и набор для ингибирования экспрессии белка PABPN1.
Настоящее изобретение относится к области генной терапии и молекулярной биологии. Более конкретно, настоящее изобретение относится к выделенному модифицированному белку VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), который содержит одну или несколько аминокислотных замен по сравнению с белком VP1 капсида AAV5 дикого типа, которые повышают эффективность трансдукции, а также к капсиду и вектору на его основе.
Изобретение относится к области биотехнологии, а именно к конструкции нуклеиновой кислоты для генотерапии, которая содержит вариант ATP7B, в которой N-концевые участки HMA1, HMA2, HMA3 и HMA4 отсутствуют, а HMA5 и HMA6 присутствуют.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой вариант нуклеиновых кислот с пониженным содержанием CpG, кодирующих белок FVIII, и способы их применения. Варианты нуклеиновых кислот с пониженным содержанием CpG, кодирующие FVIII, более эффективно экспрессируются клетками, секретируются на повышенных уровнях клетками по сравнению с белком фактором VIII дикого типа, демонстрируют повышенную экспрессию и/или активность по сравнению с белком фактором VIII дикого типа или более эффективно упаковываются в вирусные векторы.
Группа изобретений относится к биотехнологии и фармацевтике. Выделенная нуклеиновая кислота имеет нуклеотидную последовательность, кодирующую белок идуронат-2-сульфатазу, представленный в SEQ ID NO:1, где указанная нуклеотидная последовательность выбрана из SEQ ID NO:5 и SEQ ID NO:8, для применения в качестве лекарственного средства для лечения мукополисахаридоза II типа.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вирион рекомбинантного аденоассоциированного вируса rAAV, содержащий: a) капсидный белок вариантного AAV, который содержит пептидную вставку, по сравнению с соответствующим капсидным белком родительского AAV, где пептидная вставка имеет длину от 7 аминокислот до 10 аминокислот, где участок вставки расположен между двумя соседствующими аминокислотами в положении между аминокислотами, соответствующем аминокислотам 570 и 611 VP1 из AAV2 или соответствующем положении в капсидном белке другого серотипа AAV; и b) гетерологичную нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидную последовательность, кодирующую генный продукт.
Генетическая конструкция // 2734678
Изобретение относится к биотехнологии. Описан рекомбинантный аденоассоциированный экспрессионный вектор (rAAV), содержащий генетическую конструкцию, которая содержит промотор, функционально присоединённый к первой кодирующей последовательности, которая кодирует рецептор тирозинкиназы B (TrkB), и ко второй кодирующей последовательности, которая кодирует агонист рецептора TrkB, при этом агонистом является зрелый НФГМ или зрелый NT-4, при этом вторая кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую сигнальный пептид для агониста рецептора TrkB, так что при экспрессии сигнальный пептид конъюгирован с N-концом зрелого НФГМ, и причем генетическая конструкция содержит спейсерную последовательность, расположенную между первой и второй кодирующими последовательностями, причем эта спейсерная последовательность кодирует пептидный спейсер, который сконфигурирован для расщепления, чтобы таким образом продуцировать рецептор и агонист TrkB в виде отдельных молекул.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к рекомбинантым экспрессионным плазмидам, и может быть использовано для синтеза образующей шпильку малой РНК (shРНК), подавляющей экспрессию гена, кодирующего селективный сайленсер 5-НТ1А рецептора Freud-1, в мозге млекопитающих.
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен вариант капсидного белка аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий пептидную вставку, содержащую аминокислотную последовательность ISDQTKH.
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к офтальмологии, и предназначена для лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего. Способ лечения MYOC-глаукомы включает введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4, усеченный RSPO1, усеченный RSPO2, усеченный RSPO3 или усеченный RSPO4.
Изобретение относится к области медицины. Предложен способ предотвращения, ингибирования или лечения одного или нескольких симптомов мукополисахаридоза типа I (MPS I) у человека, включающий интратекальное введение нуждающемуся в этом человеку композиции, содержащей эффективное количество вектора на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего открытую рамку считывания, кодирующую альфа-L-идуронидазу, причем rAAV представляет собой rAAV9 или rAAVrh10.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для доставки субъекту гетерологичной последовательности нуклеиновой кислоты, содержащей капсидный белок VP1, который содержит одну или несколько замен лизина, где одна замена лизина представляет K137R.
Изобретение относится к области биотехнологии. Раскрывается заполняющий компонент аденоассоциированного вируса, состоящий из нуклеиновой кислоты длиной от 3300 до 4200 нуклеотидов.
Изобретение относится к биотехнологии. Раскрыты биотехнологические способы лечения болезни или доставки терапевтического средства млекопитающему.
Изобретения касаются двухцистронного вектора экспрессии, его применения для облегчения болезни Паркинсона, фармацевтической композиции и способа определения соотношения экспрессии полипептида GTP-циклогидроксилазы 1 и полипептида тирозингидрокислазы, экспрессируемых указанным двухцистронным вектором.
