Множественные олигонуклеотидные фрагменты на пептидном носителе - заявка 2016150629 на патент на изобретение в РФ

1. Конъюгированное с пептидом AON соединение, содержащее по меньшей мере два AON соединения, содержащих 15-30 субъединиц Формул (I), (II), (III), (IV), (V) или (VI):
где B представляет собой встречающееся в природе пуриновое или пиримидиновое нуклеотидное основание, выбранное из C, G, A или T;
где указанные по меньшей мере два AON соединения имеют последовательность нуклеотидных оснований, комплементарную по меньшей мере 75% оснований пре-мРНК-мишени или мРНК-мишени;
где указанные по меньшей мере два AON соединения содержат от 0 до 3 повторяющихся субъединиц, где В представляет собой G;
где указанные по меньшей мере два AON соединения содержат менее чем 60% указанных субъединиц, где В представляет собой С или G;
где указанные по меньшей мере два AON соединения содержат не комплементарную самой себе последовательность; и
где указанные по меньшей мере два AON соединения конъюгированы с поликатионным пептидом.
2. Конъюгированное с пептидом фосфородиамидатное морфолиновое соединение, содержащее по меньшей мере два фосфородиамидатные морфолиновые соединения, содержащие 15-30 субъединиц Формулы (I):
где R представляет собой алкильную группу, и B представляет собой встречающееся в природе пуриновое или пиримидиновое нуклеотидное основание, выбранное из C, G, A или T;
где указанные по меньшей мере два фосфородиамидатные морфолиновые соединения имеют последовательность нуклеотидных оснований, комплементарную по меньшей мере 8 смежных оснований пре-мРНК-мишени или мРНК-мишени;
где указанные по меньшей мере два фосфородиамидатные морфолиновые соединения содержат от 0 до 3 повторяющихся субъединиц, где В представляет собой G;
где указанные по меньшей мере два фосфородиамидатные морфолиновые соединения содержат менее чем 60% указанных субъединиц, где В представляет собой С или G;
где указанные по меньшей мере два фосфородиамидатные морфолиновые соединения содержат не комплементарную самой себе последовательность; и
где указанные по меньшей мере два фосфородиамидатные морфолиновые соединения конъюгированы с поликатионным пептидом.
Наверх