Патенты автора ХАЯСИ Хиротаке (JP)
Настоящее изобретение относится к биохимии, в частности к одноцепочечной молекуле нуклеиновой кислоты, которая подавляет экспрессию целевого гена. Указанная молекула в порядке от 5’-конца к 3’-концу содержит 5’-концевой участок Xc, линкерный участок Lx, внутренний участок Z, линкерный участок Ly и 3’-концевой участок Yc. При этом внутренний участок Z состоит из внутреннего 5’-концевого участка X, который комплементарен 5’-концевому участку Xc, и внутреннего 3’-концевого участка Y, который комплементарен 3’-концевому участку Yc. При этом Z состоит из 19-30 оснований и содержит последовательность, подавляющую экспрессию целевого гена. Z-(Xc+Yc) от 0 до 4 оснований, Xc от 1 до 11 оснований и Yc от 1 до 11 оснований. Настоящее изобретение также раскрывает способ, применение и композицию для подавления экспрессии целевого гена, способ, применение и фармацевтическую композицию для лечения заболевания, вызванного повышением экспрессии целевого гена, использующие указанную выше молекулу нуклеиновой кислоты и применение такой молекулы для индукции РНК-интерференции. Настоящее изобретение позволяет использовать одноцепочечную молекулу нуклеиновой кислоты для лечения пациентов, поскольку таковая не вызывает побочный эффект в виде индукции интерферона. 8 н. и 24 з.п. ф-лы, 32 ил., 7 табл., 25 пр.
МОДИФИЦИРОВАННАЯ ЛИПИДАМИ ДВУХЦЕПОЧЕЧНАЯ РНК, ОБЛАДАЮЩАЯ МОЩНЫМ ЭФФЕКТОМ РНК-ИНТЕРФЕРЕНЦИИ // 2501859
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана модифицированная липидами двухцепочечная РНК, включающая антисмысловую нить, нуклеотидная последовательность которой комплементарна целевой последовательности в целевом гене, и смысловую нить, нуклеотидная последовательность которой комплементарна антисмысловой нити. К первому нуклеотиду на 5′-конце смысловой нити напрямую или через линкер присоединен двухцепочечный липид. РНК обладает высокой устойчивостью к действию нуклеазы и эффективно поглощается клеткой, а также производит превосходный эффект РНК-интерференции. 4 н. и 11 з.п. ф-лы, 14 ил., 3 пр.
Изобретение относится к области молекулярной биологии, генетики и медицины
