Патенты автора СИВКОВСКИ Эндрю М. (US)

Настоящее изобретение относится к биохимии, в частности к одноцепочечным модифицированным олигонуклеотидам, способным ингибировать экспрессию транстиретина в клетке. Указанные олигонуклеотиды имеют в длину от 15 до 30 связанных нуклеозидов и могут иметь модифицированную фосфоротиоатную связь, модифицированный сахар и модифицированное нуклеооснование, например, 5-метилцитозин. Олигонуклеотид согласно настоящему изобретению содержит 5'-боковой сегмент, соединенный с гэп-сегментом, который соединен с 3'-боковым сегментом. Настоящее изобретение раскрывает композицию, содержащую указанный олигонуклеотид. Благодаря способности указанной композиции ингибировать экспрессию транстиретина ее применяют для лечения транстиретинового амилоидоза, семейной амилоидной полиневропатии, семейной амилоидной кардиомиопатии и старческого системного амилоидоза у человека. Настоящее изобретение позволяет расширить арсенал средств для ингибирования экспрессии транстиретина в клетке и лечения транстиретинового амилоидоза у человека. 2 н. и 19 з.п. ф-лы, 95 табл., 24 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описаны антисмысловые соединения, способы снижения уровня фактора 11 и способы лечения или предупреждения тромбоэмболических осложнений у индивидуума, нуждающегося в этом. Примерами патологических состояний, которые могут быть подвергнуты лечению путем введения антисмысловых соединений, нацеленных на фактор 11, являются тромбоз, эмболия и тромбоэмболия, такие как тромбоз глубокой вены, эмболия легких, инфаркт миокарда и инсульт. Антисмысловые соединения, нацеленные на фактор 11, могут быть также использованы в качестве профилактических средств для устранения риска развития у индивидуумов тромбоза и эмболии. 5 н. и 52 з.п. ф-лы, 169 табл., 47 пр.
Мы будем признательны, если вы окажете нашему проекту финансовую поддержку!

 


Наверх