Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний и для генной терапии (A61K48)

Отслеживание патентов класса A61K48
A61K     Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей (изготовление специальных лекарственных форм A61J; химические аспекты или использование материалов для дезодорации воздуха, для дезинфекции или стерилизации или для бандажей, перевязочных средств, впитывающих прокладок или хирургических приспособлений A61L; соединения как таковые C01, C07,C08,C12N; мыла C11D; микроорганизмы как таковые C12N) (51170)
A61K48                 Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний; для генной терапии(266)

Способы и композиции для лечения амилоидных отложений // 2673484
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способы доставки защитной изоформы ApoE и кодирующей ее нуклеиновой кислоты в центральную нервную систему млекопитающего.

Способ диагностики молекулярного фенотипа пациента, страдающего заболеванием, сопровождающимся хроническими воспалениями // 2672595
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способ и набор для диагностики молекулярного фенотипа больных, страдающих заболеванием, сопровождающимся хроническими воспалениями, с отнесением их к подгруппам «Th2-высокая», «Th2-низкая», «Th1-высокая» или «Th1-низкая».

Доставка генов, опосредованная наночастицами, геномная коррекция и лиганд-направленная модификация в различных клеточных популяциях // 2670512
Группа изобретений относится к области биохимии. Предложена наночастица для трансфекции клеток, а также способ модификации внутриклеточных полинуклеотидов.

Улучшенная олигонуклеотидная конструкция типа наночастицы, обладающая высокой эффективностью, и способ ее получения // 2670164
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к самособирающейся в наночастицу олигонуклеотидной конструкции, и может быть использовано в медицине.

Способ генетической регистрации и коррекции нейрогенеза на основе генетических конструкций для трансфекции нейронов // 2670128
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен способ генетической регистрации и коррекции нейрогенеза на основе генетических конструкций для трансфекции нейронов, при котором осуществляют трансфекцию катехоламинергических нейронов генетической конструкцией SEQ ID NO: 4, обладающей способностью к стимуляции нейрогенеза и (или) ингибированию нейрональной дегенерации.

Композиции для доставки активных ингредиентов // 2668136
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены фармацевтические композиции, рецептированные для введения в спинномозговую жидкость и полезные для лечения боли или модуляции ноцицептивного сигнала, включающие олигонуклеотидную ловушку, имеющую один или более сайтов связывания факторов транскрипции EGR1 и in vivo стабилизирующее количество иона кальция.

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена ang и/или уменьшением количества и/или активности белка ангиогенина на основе генно-терапевтических субстанций с геном ang, способ получения и использования // 2665771
Изобретение относится к области биохимии, в частности к средству для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена ANG и/или уменьшением количества и/или активности белка ангиогенина на основе генно-терапевтической субстанции с геном ANG, представляющей собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена ANG, с кодирующей последовательностью белка ангиогенина, с делециями 5' и 3'-нетранслируемых областей, и регуляторными элементами, обеспечивающими повышение экспрессии гена ANG в эукариотических клетках и в клетках органов и тканей человека, выбранных из фибробластов, эпителиальных клеток роговицы глаза, кожи, слизистой оболочки полости рта или мышечной ткани, в сочетании с транспортной молекулой или без нее при введении этого средства в органы и ткани человека.

Векторы, кодирующие фактор жизнеспособности колбочек, полученный из палочек // 2664673
Группа изобретений относится к области медицины. Предложена нуклеиновая кислота, способствующая выживаемости фоторецепторов, содержащая последовательность нуклеотидов, которая кодирует белок RdCVF человека, и вторую последовательность нуклеотидов, которая кодирует сигнальную последовательность Igk, функционально связанную с последовательностью нуклеотидов, кодирующей белок RdCVF человека, где последовательность, кодирующая RdCVF человека, содержит перекодированную последовательность нуклеотидов.

Способы и композиции для лечения болезней мозга // 2664471
Изобретение относится к биотехнологии. Раскрыты биотехнологические способы лечения болезни или доставки терапевтического средства млекопитающему.

Композиция для лечения рака, ассоциированного с инфекцией hpv // 2664466
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии. Предложены композиции для предотвращения или лечения заболеваний, ассоциированных с вирусом папилломы человека (HPV).

Способ стимулирования ангиогенеза с использованием генетически модифицированных клеток крови пуповины // 2663470
Изобретение относится к области медицины. Предложен способ стимулирования ангиогенеза, в котором в область ишемии вводят трансдуцированные комбинацией Ad VEGF + Ad Ang мононуклеарные клетки крови пуповины.

Композиции и способы для модификации заданной последовательности нуклеиновой кислоты-мишени // 2663354
Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ модифицирования заданного сайта-мишени в последовательности нуклеиновой кислоты-мишени в клетке-хозяине с помощью программируемого нуклеопротеинового молекулярного комплекса.

Олигонуклеотиды для введения изменения в последовательность молекулы целевой рнк в живой клетке // 2663110
Изобретение относится к области биохимии, в частности к одноцепочечному олигонуклеотиду, где все нуклеозиды олигонуклеотида представляют собой 2'-O-алкилрибонуклеозиды, а также к применению вышеуказанного олигонуклеотида в лечении муковисцидоза человеческого организма или организма животного.

Генетическая конструкция pmitoascpf1, кодирующая нуклеазу ascpf1 с детерминантной импорта в митохондрии клеток человека // 2662994
Изобретение относится к биотехнологии, медицине и терапии наследственных заболеваний. Предложена генетическая конструкция pMitoAsCpfl, обеспечивающая экспрессию нуклеазы AsCpfl, специфически импортируемую в митохондрии клеток человека.

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена prok 1 и/или уменьшением количества белка прокинетицина 1 на основе генно-терапевтических субстанций с геном prok 1, способ получения и использования // 2662944
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к терапевтическим генно-инженерным средствам, и может быть использовано для коррекции патологических состояний человека, связанных с уменьшением экспрессии гена PROK 1 и/или уменьшением количества белка прокинетицина 1.

Способ лечения онкологических заболеваний // 2662354
Изобретение относится к области медицины. Предложен способ лечения онкологических заболеваний.

Модулирование экспрессии аполипопротеина с-iii (аросiii) у людей с дефицитом липопротеинлипазы (lpld) // 2661781
Предложенная группа изобретений относится к области биотехнологии. Предложены применение специфического ингибитора ApoCIII, включающего антисмысловое соединение, нацеленное на ApoCIII, подавляющее экспрессию ApoCIII, для i) лечения, замедления или облегчения FCS у животного или ii) замедления или облегчения панкреатита или его симптома у животного с FCS, также применения соединения, включающего модифицированный олигонуклеотид с последовательностью SEQ ID NO: 3, для лечения, замедления или облечения FCS у животного и для замедления или облегчения панкреатита или его симптома у животного с FCS.

Молекулы искусственной нуклеиновой кислоты, содержащие 5'utr гена top // 2660565
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к молекуле искусственной нуклеиновой кислоты. Изобретение дополнительно относится к применению такой молекулы искусственной нуклеиновой кислоты, кодирующей терапевтические пептиды или белки в медицине при генной терапии и/или генетической вакцинации.

Гистидил-трнк-синтетазы для лечения аутоиммунных и воспалительных заболеваний // 2659423
Группа изобретений относится к медицине и касается терапевтической композиции для уменьшения воспаления ткани, содержащей полипептид гистидил-тРНК-синтетазы (HRS) длиной 500-506 аминокислот, который состоит из SEQ ID NO:70 (HRS(1-506)) или отличается от SEQ ID NO: 70 делецией и/или консервативной заменой 1-6 аминокислот и не содержит остатков 507-509 SEQ ID NO:1, где: a) полипептид HRS является по меньшей мере на 95% чистым, b) полипептид HRS является менее чем на 5% агрегированным и c) композиция имеет уровни эндотоксинов менее чем 10 ЕЭ/мг белка.

Искусственные молекулы нуклеиновых кислот для улучшенной экспрессии белков или пептидов // 2658490
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к молекуле искусственной нуклеиновой кислоты. Изобретение дополнительно относится к применению такой молекулы искусственной нуклеиновой кислоты, кодирующей терапевтические пептиды или белки в медицине при генной терапии и/или генетической вакцинации.

Связанная с респираторным заболеванием ген-специфическая мирнк, двуспиральная конструкция олиго-рнк, содержащая мирнк, и содержащая ее композиция для предупреждения или лечения респираторного заболевания // 2656154
Группа изобретений относится к области биотехнологии. Предложены конструкция и наночастица, содержащая указанную конструкцию, предназначенные для эффективной доставки в клетки CTGF-специфической миРНК, а также фармацевтическая композиция и состав, содержащий лиофилизированную указанную фармацевтическую композицию, для предупреждения или лечения респираторных заболеваний, и способ предупреждения или лечения респираторных заболеваний.

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена lif и/или уменьшением количества белка фактора, ингибирующего лейкемию, на основе генно-терапевтических субстанций с геном lif, способ получения и использования // 2653487
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции состояний клеток различных органов и тканей, а также собственно органов и тканей человека, связанных с уменьшением экспрессии гена LIF и/или уменьшением количества белка фактора, ингибирующего лейкемию, на основе генно-терапевтических субстанций с геном LIF, где клетки органов и тканей выбраны из фибробластов, клеток эндометрия матки, эпителиальных клеток; органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки рта или мышечной ткани, представляющего собой, по крайней мере, одну генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена LIF, с кодирующей последовательностью белка фактора, ингибирующего лейкемию, с делениями 5' и 3'-нетранслируемых областей, в сочетании с транспортной молекулой или без нее при введении этих генно-терапевтических субстанций в органы и ткани человека.

Молекулы искусственной нуклеиновой кислоты // 2651498
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к молекуле искусственной нуклеиновой кислоты. Синергетический эффект, обусловленный наличием 3'-UTR гена альбумина и 3’-некодирующей области матричной РНК, уложенной во вторичную структуру типа «стебель-петля», в структуре искусственной нуклеиновой кислоты, позволяет повысить стабильность и продлить экспрессию кодируемого белка.

Антисмысловые нуклеиновые кислоты // 2651468
Изобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 55-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 14-го – 34-го или 15-го – 34-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 55-го экзона гена дистрофина человека.

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена il-11 и/или уменьшением количества белка интерлейкина-11 на основе генно-терапевтических субстанций с геном il-11, способ получения и использования // 2651048
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для лечения состояний клеток различных органов и тканей, а также собственно органов и тканей человека, связанных с уменьшением экспрессии гена IL-11 и/или уменьшением количества белка интерлейкина-11 на основе генно-терапевтических субстанций с геном IL-11, где клетки органов и тканей выбраны из клеток фибробластов, клеток эндометрия матки, хондроцитов и эпителиальных клеток; органы и ткани выбраны из кожи, матки, хрящевой ткани, эндометриальной ткани или мышечной ткани человека, представляющего собой по крайней мере одну генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена IL-11, с кодирующей последовательностью белка интерлейкина-11, с делециями 5'- и 3'-нетранслируемых областей, а именно полученной на основе участка нативной немодифицированной кДНК гена IL-11 SEQ ID No: 1 или участка нативной немодифицированной кДНК гена IL-11 SEQ ID No: 2 или модифицированной кДНК гена IL-11, при этом в качестве модифицированной кДНК гена IL-11 используют SEQ ID No: 3, или SEQ ID No: 4, или SEQ ID No: 5, или SEQ ID No: 6, или SEQ ID No: 7, или сочетание этих генетических конструкций, каждая из которых содержит также регуляторные элементы, в сочетании с транспортной молекулой или без нее.

Векторы для экспрессии простатоассоциированных антигенов // 2650860
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению вектора экспрессии, содержащего (а) нуклеотидную последовательность С68 и (б) мультиантигенную конструкцию ДНК, кодирующую иммуногенные полипептиды простатоассоциированных антигенов (РАА), что может быть использовано в медицине.

Композиции и способы лечения гемоглобинопатии // 2650811
Представленная группа изобретений касается полинуклеотида, кодирующего вариант хоминг-эндонуклеазы (ХЭ) I-OnuI, экспрессионного вектора, содержащего такой полинуклеотид, полипептида эндонуклеазы, композиции для лечения гемоглобинопатии и клетки, содержащей указанные полинуклеотид, вектор или полипетид эндонуклеазы.

Химерные антигенные рецепторы, нацеленные на антиген созревания в-клеток // 2650805
Настоящее изобретение относится к биотехнологии, в частности к выделенной молекуле нуклеиновой кислоты, кодирующей химерный рецептор антигена (CAR), направленный против антигена созревания В-клеток (ВСМА).

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена сат и/или уменьшением активности белка каталазы на основе генно-терапевтических субстанций с геном сат, способ получения и использования // 2649814
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции состояний клеток различных органов и тканей, а также собственно органов и тканей человека, связанных с уменьшением экспрессии гена САТ и/или уменьшением активности белка каталазы, на основе генно-терапевтических субстанций с геном CAT, где клетки органов и тканей выбраны из фибробластов, эпителиальных клеток роговицы глаза, органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки полости рта или мышечной ткани, представляющего собой по крайней мере одну генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена CAT, с кодирующей последовательностью белка каталазы, с делециями 5'- и 3'-нетранслируемых областей, а именно полученной на основе участка нативной немодифицированной кДНК гена CAT SEQ ID No: 1 или модифицированной кДНК гена CAT, при этом в качестве модифицированной кДНК гена CAT используют SEQ ID No: 2, или SEQ ID No: 3, или SEQ ID No: 4, или SEQ ID No: 5, или SEQ ID No: 6, или SEQ ID No: 7, или сочетание этих генетических конструкций.

Составы на основе модифицированного нуклеозида, нуклеотида и нуклеиновой кислоты // 2649364
Настоящее изобретение относится к биотехнологии, в частности к композиции для продукции целевого полипептида в клетке или ткани млекопитающего и способу получения указанного полипептида в клетке или ткани млекопитающего in vitro с применением такой композиции.

Модифицированные нуклеозиды, нуклеотиды и нуклеиновые кислоты и их применение // 2648950
Изобретение относится к области биохимии. Описана группа изобретений, включающая фармацевтическую композицию для экспрессии полипептида в клетке млекопитающего и применение композиции для получения лекарственного средства для повышения уровня интересующего полипептида у млекопитающего.

Иммуногены для вакцинации против вич // 2648791
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к новым иммуногенам на основе перекрывающихся пептидов (OLP), и может быть использовано в медицине для предупреждения или лечения ВИЧ инфекции.

Использование биогенеза микрорнк в экзосомах для диагностики и лечения // 2644247
Представлен способ выявления ракового биомаркера у субъекта in vitro. Охарактеризованный способ включает получение от субъекта биологического образца; измерение уровня RISC-белка во фракции экзосом образца и/или активности процессинга первичной микроРНК или активности процессинга предшественника микроРНК во фракции экзосом образца и эталонного образца; идентификацию того, что субъект обладает раковым биомаркером, на основании (i) выявления RISC-белка во фракции экзосом образца, полученного от субъекта, или (ii) выявления активности процессинга микроРНК во фракции экзосом образца, которая отсутствует в эталонном образце.

Химерные антигенные рецепторы к cd22 // 2644243
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к химерному антигенному рецептору (CAR), обладающему специфичностью к CD22, что может быть использовано в медицине.

Вакцины против hpv // 2644201
Изобретения касаются молекулы нуклеиновой кислоты, кодирующей гомодимерный белок, гомодимерного белка, аминокислотной цепи, способной формировать гомодимерный белок, их применения для получения лекарственного средства, клетки-хозяина, фармацевтической и вакцинной композиций, способа получения гомодимерного белка или аминокислотной цепи и способа получения вакцины.

Способ коррекции митохондриальной дисфункции с помощью генетической конструкции // 2642972
Предложенная группа изобретений относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложены набор олигонуклеотидов для синтеза генетической конструкции, предназначенной для коррекции митохондриальной дисфункции, вызванной «основной делецией», генетическая конструкция и способ доставки генетической конструкции в митохондрии клеток человека.

Системная доставка и регулируемая экспрессия паракринных генов для лечения сердечно-сосудистых и иных заболеваний // 2642605
Группа изобретений относится к медицине и может быть использована для лечения сердечной недостаточности с застойными явлениями (CHF), диабета или предиабета in vivo у пациента, нуждающегося в этом.

Лечение заболеваний, связанных с сайт-1 мембраносвязанной пептидазой транскрипционных факторов (mbtps1), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к mbtps1 // 2639550
Изобретение относится к биохимии. Описан способ повышения экспрессии гена сайт-1 мембраносвязанной пептидазы транскрипционных факторов (MBTPS1) в клетках или тканях млекопитающего in vivo или in vitro, включающий: приведение указанных клеток или тканей в контакт по меньшей мере с одним антисмысловым олигонуклеотидом, составляющим в длину от 10 до 30 нуклеотидов, который специфично гибридизуется с комплементарным участком природного антисмыслового полинуклеотида, имеющего последовательность SEQ ID NO: 2, и повышает, за счет этого, экспрессию указанного гена сайт-1 мембраносвязанной пептидазы транскрипционных факторов (MBTPS1) в клетках или тканях млекопитающего in vivo или in vitro.

Светочувствительный химерный белок gpcr // 2637367
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению светочувствительного химерного белка, способного включать световой сигнал в сигнальный каскад метаботропного глутаматного рецептора 6 (mGluR6), который является природным компонентом клеточной мембраны ON-биполярных клеток во внутреннем слое сетчатки, что может быть использовано в медицине.

Химерные гены ospa, белки и способы их применения // 2636455
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к разработке химерных молекул внешнего поверхностного белка А (OspA), и может быть использовано в медицине.

Композиция для лечения рака, ассоциированного с инфекцией hpv // 2636003
Изобретения относятся к композициям для предотвращения или лечения заболеваний, ассоциированных с вирусом папилломы человека (HPV) типа 16.

Средство для лечения фиброза почек // 2635460
Настоящее изобретение относится к носителю для доставки вещества в продуцирующие внеклеточный матрикс клетки в почке, причем носитель состоит из липидной структуры, содержащей ретиноид в качестве нацеливающего агента, где носитель имеет форму липосомы.

Генетическая конструкция на основе системы редактирования генома crispr/cas9, кодирующая нуклеазу cas9, специфически импортируемую в митохондрии клеток человека // 2634395
Изобретение относится к генной инженерии и может быть использовано для экспрессии нуклеазы Cas9 в клетках человека.

Кассетная генетическая конструкция, экспрессирующая две биологически активные siphk, эффективно атакующие мишени в мрнк генов vpu и env вич-1 субтипа а у больных в россии, и одну siphk, направленную на мрнк гена ccr5 // 2630644
Изобретение относится к областям медицинской и молекулярной генетики. Предложенная кассетная генетическая конструкция anti-HIV-4R-anti-HIV-5R-anti-CCR5-8 получена на основе вектора GeneClip-U1-neo и продуцирует три siPHK - ингибиторы репродукции вируса иммунодефицита человека 1 типа и гена CCR5 человека.

Низкомолекулярные конъюгаты для внутриклеточной доставки биологически активных соединений // 2629957
Изобретение относится к применению лиганда формулы (III) для получения конъюгатов олигонуклеотидов и композиций на их основе, которые могут быть использованы в медицине(III).Предложен новый эффективный лиганд формулы (III) для получения конъюгата, в котором лиганд для асиалогликопротеинового рецептора присоединен к антисмысловому олигонуклеотиду или миРНК посредством амидной связи для доставки в клетку указанных антисмыслового олигонуклеотида или миРНК соответственно, причем способ получения такого конъюгата включает конъюгирование лиганда формулы (III) и олигонуклеотида или миРНК с NHC-6 гексиламинолинкером по 5'-концу смысловой нити и удаление О-ацетатных групп.

Молекула одноцепочечной нуклеиновой кислоты для контроля экспрессии генов // 2628311
Настоящее изобретение относится к биохимии, в частности к одноцепочечной молекуле нуклеиновой кислоты, которая подавляет экспрессию целевого гена.

Способы обнаружения патологических изменений в органе или системе органов // 2626540
Группа изобретений относится к области биохимии. Предложены способы обнаружения патологии системы органов или органа у субъекта, способ идентификации соединения, пригодного для замедления прогрессирования или лечения патологии системы органов, и способ определения токсичности соединения или фактора окружающей среды для системы органов у субъекта.

Способы и препараты для трансфекции клеток // 2624139
Изобретение относится к биохимии. Описан способ перепрограммирования клетки в менее дифференцированное состояние, включающий культивирование дифференцированной клетки в среде для перепрограммирования, содержащей альбумин, где альбумин обработан ионообменной смолой или древесным углем, трансфицирование клетки одной или более синтетических молекул РНК, где указанные одна или более синтетических молекул РНК включают по меньшей мере одну молекулу РНК, кодирующую один или более факторов перепрограммирования, и где указанное трансфицирование приводит к получению клетки, экспрессирующей один или более факторов перепрограммирования; и повторение стадии (b) по меньшей мере дважды в течение 5 последовательных дней с получением клетки, перепрограммированной в менее дифференцированное состояние.

Лечение заболеваний, связанных с геном сиалидазы 4 (neu4), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта гена neu4 // 2624048
Группа изобретений относится к области биотехнологии. Представлены способы повышения экспрессии гена сиалидазы 4 (NEU4) с использованием олигонуклеотида, который специфически связывается с природным антисмысловым полинуклеотидом для гена NEU4.

Способы и композиции для модулирования экспрессии аполипопротеина (а) // 2624028
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к соединению для снижения экспрессии mRNA аполипопротеина (а) и белка apo(a) у животного, и может быть использовано в медицине.
 
.
Наверх