Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний и для генной терапии (A61K48)

Отслеживание патентов класса A61K48
A61K     Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей (изготовление специальных лекарственных форм A61J; химические аспекты или использование материалов для дезодорации воздуха, для дезинфекции или стерилизации или для бандажей, перевязочных средств, впитывающих прокладок или хирургических приспособлений A61L; соединения как таковые C01, C07,C08,C12N; мыла C11D; микроорганизмы как таковые C12N) (51170)
A61K48                 Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний; для генной терапии(266)

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена lif и/или уменьшением количества белка фактора, ингибирующего лейкемию, на основе генно-терапевтических субстанций с геном lif, способ получения и использования // 2653487
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции состояний клеток различных органов и тканей, а также собственно органов и тканей человека, связанных с уменьшением экспрессии гена LIF и/или уменьшением количества белка фактора, ингибирующего лейкемию, на основе генно-терапевтических субстанций с геном LIF, где клетки органов и тканей выбраны из фибробластов, клеток эндометрия матки, эпителиальных клеток; органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки рта или мышечной ткани, представляющего собой, по крайней мере, одну генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена LIF, с кодирующей последовательностью белка фактора, ингибирующего лейкемию, с делениями 5' и 3'-нетранслируемых областей, в сочетании с транспортной молекулой или без нее при введении этих генно-терапевтических субстанций в органы и ткани человека.

Молекулы искусственной нуклеиновой кислоты // 2651498
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к молекуле искусственной нуклеиновой кислоты. Синергетический эффект, обусловленный наличием 3'-UTR гена альбумина и 3’-некодирующей области матричной РНК, уложенной во вторичную структуру типа «стебель-петля», в структуре искусственной нуклеиновой кислоты, позволяет повысить стабильность и продлить экспрессию кодируемого белка.

Антисмысловые нуклеиновые кислоты // 2651468
Изобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 55-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 14-го – 34-го или 15-го – 34-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 55-го экзона гена дистрофина человека.

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена il-11 и/или уменьшением количества белка интерлейкина-11 на основе генно-терапевтических субстанций с геном il-11, способ получения и использования // 2651048
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для лечения состояний клеток различных органов и тканей, а также собственно органов и тканей человека, связанных с уменьшением экспрессии гена IL-11 и/или уменьшением количества белка интерлейкина-11 на основе генно-терапевтических субстанций с геном IL-11, где клетки органов и тканей выбраны из клеток фибробластов, клеток эндометрия матки, хондроцитов и эпителиальных клеток; органы и ткани выбраны из кожи, матки, хрящевой ткани, эндометриальной ткани или мышечной ткани человека, представляющего собой по крайней мере одну генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена IL-11, с кодирующей последовательностью белка интерлейкина-11, с делециями 5'- и 3'-нетранслируемых областей, а именно полученной на основе участка нативной немодифицированной кДНК гена IL-11 SEQ ID No: 1 или участка нативной немодифицированной кДНК гена IL-11 SEQ ID No: 2 или модифицированной кДНК гена IL-11, при этом в качестве модифицированной кДНК гена IL-11 используют SEQ ID No: 3, или SEQ ID No: 4, или SEQ ID No: 5, или SEQ ID No: 6, или SEQ ID No: 7, или сочетание этих генетических конструкций, каждая из которых содержит также регуляторные элементы, в сочетании с транспортной молекулой или без нее.

Векторы для экспрессии простатоассоциированных антигенов // 2650860
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению вектора экспрессии, содержащего (а) нуклеотидную последовательность С68 и (б) мультиантигенную конструкцию ДНК, кодирующую иммуногенные полипептиды простатоассоциированных антигенов (РАА), что может быть использовано в медицине.

Композиции и способы лечения гемоглобинопатии // 2650811
Представленная группа изобретений касается полинуклеотида, кодирующего вариант хоминг-эндонуклеазы (ХЭ) I-OnuI, экспрессионного вектора, содержащего такой полинуклеотид, полипептида эндонуклеазы, композиции для лечения гемоглобинопатии и клетки, содержащей указанные полинуклеотид, вектор или полипетид эндонуклеазы.

Химерные антигенные рецепторы, нацеленные на антиген созревания в-клеток // 2650805
Настоящее изобретение относится к биотехнологии, в частности к выделенной молекуле нуклеиновой кислоты, кодирующей химерный рецептор антигена (CAR), направленный против антигена созревания В-клеток (ВСМА).

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена сат и/или уменьшением активности белка каталазы на основе генно-терапевтических субстанций с геном сат, способ получения и использования // 2649814
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции состояний клеток различных органов и тканей, а также собственно органов и тканей человека, связанных с уменьшением экспрессии гена САТ и/или уменьшением активности белка каталазы, на основе генно-терапевтических субстанций с геном CAT, где клетки органов и тканей выбраны из фибробластов, эпителиальных клеток роговицы глаза, органы и ткани выбраны из кожи, слизистой оболочки полости рта или мышечной ткани, представляющего собой по крайней мере одну генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена CAT, с кодирующей последовательностью белка каталазы, с делециями 5'- и 3'-нетранслируемых областей, а именно полученной на основе участка нативной немодифицированной кДНК гена CAT SEQ ID No: 1 или модифицированной кДНК гена CAT, при этом в качестве модифицированной кДНК гена CAT используют SEQ ID No: 2, или SEQ ID No: 3, или SEQ ID No: 4, или SEQ ID No: 5, или SEQ ID No: 6, или SEQ ID No: 7, или сочетание этих генетических конструкций.

Составы на основе модифицированного нуклеозида, нуклеотида и нуклеиновой кислоты // 2649364
Настоящее изобретение относится к биотехнологии, в частности к композиции для продукции целевого полипептида в клетке или ткани млекопитающего и способу получения указанного полипептида в клетке или ткани млекопитающего in vitro с применением такой композиции.

Модифицированные нуклеозиды, нуклеотиды и нуклеиновые кислоты и их применение // 2648950
Изобретение относится к области биохимии. Описана группа изобретений, включающая фармацевтическую композицию для экспрессии полипептида в клетке млекопитающего и применение композиции для получения лекарственного средства для повышения уровня интересующего полипептида у млекопитающего.

Иммуногены для вакцинации против вич // 2648791
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к новым иммуногенам на основе перекрывающихся пептидов (OLP), и может быть использовано в медицине для предупреждения или лечения ВИЧ инфекции.

Использование биогенеза микрорнк в экзосомах для диагностики и лечения // 2644247
Представлен способ выявления ракового биомаркера у субъекта in vitro. Охарактеризованный способ включает получение от субъекта биологического образца; измерение уровня RISC-белка во фракции экзосом образца и/или активности процессинга первичной микроРНК или активности процессинга предшественника микроРНК во фракции экзосом образца и эталонного образца; идентификацию того, что субъект обладает раковым биомаркером, на основании (i) выявления RISC-белка во фракции экзосом образца, полученного от субъекта, или (ii) выявления активности процессинга микроРНК во фракции экзосом образца, которая отсутствует в эталонном образце.

Химерные антигенные рецепторы к cd22 // 2644243
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к химерному антигенному рецептору (CAR), обладающему специфичностью к CD22, что может быть использовано в медицине.

Вакцины против hpv // 2644201
Изобретения касаются молекулы нуклеиновой кислоты, кодирующей гомодимерный белок, гомодимерного белка, аминокислотной цепи, способной формировать гомодимерный белок, их применения для получения лекарственного средства, клетки-хозяина, фармацевтической и вакцинной композиций, способа получения гомодимерного белка или аминокислотной цепи и способа получения вакцины.

Способ коррекции митохондриальной дисфункции с помощью генетической конструкции // 2642972
Предложенная группа изобретений относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложены набор олигонуклеотидов для синтеза генетической конструкции, предназначенной для коррекции митохондриальной дисфункции, вызванной «основной делецией», генетическая конструкция и способ доставки генетической конструкции в митохондрии клеток человека.

Системная доставка и регулируемая экспрессия паракринных генов для лечения сердечно-сосудистых и иных заболеваний // 2642605
Группа изобретений относится к медицине и может быть использована для лечения сердечной недостаточности с застойными явлениями (CHF), диабета или предиабета in vivo у пациента, нуждающегося в этом.

Лечение заболеваний, связанных с сайт-1 мембраносвязанной пептидазой транскрипционных факторов (mbtps1), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к mbtps1 // 2639550
Изобретение относится к биохимии. Описан способ повышения экспрессии гена сайт-1 мембраносвязанной пептидазы транскрипционных факторов (MBTPS1) в клетках или тканях млекопитающего in vivo или in vitro, включающий: приведение указанных клеток или тканей в контакт по меньшей мере с одним антисмысловым олигонуклеотидом, составляющим в длину от 10 до 30 нуклеотидов, который специфично гибридизуется с комплементарным участком природного антисмыслового полинуклеотида, имеющего последовательность SEQ ID NO: 2, и повышает, за счет этого, экспрессию указанного гена сайт-1 мембраносвязанной пептидазы транскрипционных факторов (MBTPS1) в клетках или тканях млекопитающего in vivo или in vitro.

Светочувствительный химерный белок gpcr // 2637367
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению светочувствительного химерного белка, способного включать световой сигнал в сигнальный каскад метаботропного глутаматного рецептора 6 (mGluR6), который является природным компонентом клеточной мембраны ON-биполярных клеток во внутреннем слое сетчатки, что может быть использовано в медицине.

Химерные гены ospa, белки и способы их применения // 2636455
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к разработке химерных молекул внешнего поверхностного белка А (OspA), и может быть использовано в медицине.

Композиция для лечения рака, ассоциированного с инфекцией hpv // 2636003
Изобретения относятся к композициям для предотвращения или лечения заболеваний, ассоциированных с вирусом папилломы человека (HPV) типа 16.

Средство для лечения фиброза почек // 2635460
Настоящее изобретение относится к носителю для доставки вещества в продуцирующие внеклеточный матрикс клетки в почке, причем носитель состоит из липидной структуры, содержащей ретиноид в качестве нацеливающего агента, где носитель имеет форму липосомы.

Генетическая конструкция на основе системы редактирования генома crispr/cas9, кодирующая нуклеазу cas9, специфически импортируемую в митохондрии клеток человека // 2634395
Изобретение относится к генной инженерии и может быть использовано для экспрессии нуклеазы Cas9 в клетках человека.

Кассетная генетическая конструкция, экспрессирующая две биологически активные siphk, эффективно атакующие мишени в мрнк генов vpu и env вич-1 субтипа а у больных в россии, и одну siphk, направленную на мрнк гена ccr5 // 2630644
Изобретение относится к областям медицинской и молекулярной генетики. Предложенная кассетная генетическая конструкция anti-HIV-4R-anti-HIV-5R-anti-CCR5-8 получена на основе вектора GeneClip-U1-neo и продуцирует три siPHK - ингибиторы репродукции вируса иммунодефицита человека 1 типа и гена CCR5 человека.

Низкомолекулярные конъюгаты для внутриклеточной доставки биологически активных соединений // 2629957
Изобретение относится к применению лиганда формулы (III) для получения конъюгатов олигонуклеотидов и композиций на их основе, которые могут быть использованы в медицине(III).Предложен новый эффективный лиганд формулы (III) для получения конъюгата, в котором лиганд для асиалогликопротеинового рецептора присоединен к антисмысловому олигонуклеотиду или миРНК посредством амидной связи для доставки в клетку указанных антисмыслового олигонуклеотида или миРНК соответственно, причем способ получения такого конъюгата включает конъюгирование лиганда формулы (III) и олигонуклеотида или миРНК с NHC-6 гексиламинолинкером по 5'-концу смысловой нити и удаление О-ацетатных групп.

Молекула одноцепочечной нуклеиновой кислоты для контроля экспрессии генов // 2628311
Настоящее изобретение относится к биохимии, в частности к одноцепочечной молекуле нуклеиновой кислоты, которая подавляет экспрессию целевого гена.

Способы обнаружения патологических изменений в органе или системе органов // 2626540
Группа изобретений относится к области биохимии. Предложены способы обнаружения патологии системы органов или органа у субъекта, способ идентификации соединения, пригодного для замедления прогрессирования или лечения патологии системы органов, и способ определения токсичности соединения или фактора окружающей среды для системы органов у субъекта.

Способы и препараты для трансфекции клеток // 2624139
Изобретение относится к биохимии. Описан способ перепрограммирования клетки в менее дифференцированное состояние, включающий культивирование дифференцированной клетки в среде для перепрограммирования, содержащей альбумин, где альбумин обработан ионообменной смолой или древесным углем, трансфицирование клетки одной или более синтетических молекул РНК, где указанные одна или более синтетических молекул РНК включают по меньшей мере одну молекулу РНК, кодирующую один или более факторов перепрограммирования, и где указанное трансфицирование приводит к получению клетки, экспрессирующей один или более факторов перепрограммирования; и повторение стадии (b) по меньшей мере дважды в течение 5 последовательных дней с получением клетки, перепрограммированной в менее дифференцированное состояние.

Лечение заболеваний, связанных с геном сиалидазы 4 (neu4), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта гена neu4 // 2624048
Группа изобретений относится к области биотехнологии. Представлены способы повышения экспрессии гена сиалидазы 4 (NEU4) с использованием олигонуклеотида, который специфически связывается с природным антисмысловым полинуклеотидом для гена NEU4.

Способы и композиции для модулирования экспрессии аполипопротеина (а) // 2624028
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к соединению для снижения экспрессии mRNA аполипопротеина (а) и белка apo(a) у животного, и может быть использовано в медицине.

Способ получения оптимизированного твердого ген-активированного материала, способ получения твердого матрикса носителя, оптимизированный твердый ген-активированный материал для регенерации тканей // 2623171
Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ получения оптимизированного твердого ген-активированного материала, включающего создание матрикса-носителя, связавшего как минимум одну молекулу нуклеиновой кислоты, с последующим размещением на его поверхности еще как минимум одной дополнительной молекулы нуклеиновой кислоты любым физическим методом, позволяющим осуществить такое размещение без образования химической связи между указанным матриксом-носителем и дополнительной нуклеиновой кислотой.

Лечение связанных с эритропоэтином (еро) заболеваний путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к еро // 2620970
Изобретение относится к биотехнологии. Описан синтетический, необязательно модифицированный олигонуклеотид длиной 10-30 нуклеотидов или длиной 19-30 нуклеотидов, где модификация выбрана из модифицированного сахарного фрагмента; модифицированной межнуклеотидной связи; модифицированного нуклеотида, а также из их сочетаний.

Лечение hbv инфекции // 2620966
Изобретения касаются средства для направленной на ДНК РНК-интерференции (ddRNAi) (варианты) для ингибирования экспрессии РНК-зависимой ДНК полимеразы вируса гепатита В (HBV), кассеты экспрессии для экспрессии средства для ddRNAi, вектора экспрессии для ddRNAi, фармацевтической композиции, содержащей средство для ddRNAi и их применение для лечения инфекции, вызванной гепатитом B, у индивидов.

Вещество и способ модуляции пролиферации и дифференцировки регуляторных, стволовых и других соматических клеток // 2620069
Изобретение относится к области фундаментальной биологии, практической регенеративной медицины, ветеринарии, клеточной биологии и может быть использовано для лечения и профилактики заболеваний, расстройств или состояний, связанных с нарушением процессов пролиферации и дифференцировки клеток разных органов и тканей, для активации регенерационного потенциала органов и тканей человека и животных при возрастных изменениях и после экстремальных воздействий, а также для медико-биологических исследований.

Лечение заболеваний, связанных с разобщающим белком 2 (ucp2), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к ucp2 // 2619185
Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды длиной от 15 до 30 нуклеотидов, которые специфически гибридизуются с природной антисмысловой последовательностью IRS2 и имеют последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную последовательности, обратно комплементарной участку последовательности SEQ ID NO: 3, или имеют последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную участку последовательности SEQ ID NO: 1, причем указанные олигонуклеотиды необязательно содержат одну или более модификаций, выбранных из следующих: по меньшей мере один модифицированный фрагмент сахара, по меньшей мере одна модифицированная межнуклеозидная связь, по меньшей мере один модифицированный нуклеотид и их комбинации; и их применение для лечения заболеваний и расстройств, связанных с экспрессией UCP2.

Антисмысловые нуклеиновые кислоты // 2619184
Изобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 50-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 106-го - 126-го, 107-го - 127-го, 108-го - 127-го, 108-го - 128-го или 109-го - 129-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 50-го экзона гена дистрофина человека.

Лентивирусные векторы, псевдотипированные мутантными baev гликопротеинами // 2618864
Настоящая группа изобретений относится к биотехнологии. Предложены псевдотипированная вирусная векторная частица для переноса биологического материала в гемопоэтические клетки, способ ее получения и ее применение, медикамент для лечения гемопоэтических нарушений или аутоиммунных заболеваний, содержащий указанную частицу, способ трансдукции гемопоэтический клетки и стабильная пакующая вирус клеточная линия.

Лечение заболеваний, связанных с ядерным респираторным фактором 1(nrf1), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к nrf1 // 2615450
Изобретение относится к биохимии. Описаны антисмысловые олигонуклеотиды, модулирующие экспрессию ядерного респираторного фактора 1 (NRF1), в частности, путем нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами ядерного респираторного фактора 1 (NRF1).

Лекарственное средство для лечения фиброза печени, способ его получения и способ лечения фиброза печени // 2615445
Изобретение относится к области биохимии, биотехнологии и генетической инженерии, в частности к лекарственному средству для лечения фиброза печени на основе смеси двух невирусных плазмидных конструкций.

Способ стимуляции репаративного ангиогенеза и регенерации соединительной ткани, при её повреждении, методом генной терапии с использованием видоспецифичных генов белковых факторов vegf и fgf2, в ветеринарии, и генетическая конструкция для реализации заявленного способа // 2614665
Предложенная группа изобретений относится к области медицины и ветеринарии. Предложен способ стимуляции репаративного ангиогенеза и регенерации соединительной ткани при ее повреждении и/или заболевании введением в организм лошади генно-инженерной ДНК-конструкции, в которую клонированы гены, кодирующие экспрессию видоспецифичных для лошади белковых факторов VEGF164 и FGF2.

Средство, индуцирующее иммунитет // 2614386
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению средства, которое содержит в качестве активного(ых) ингредиента(ов) по меньшей мере один полипептид, выбранный из SEQ ID NO:4, 2, 8, 10 и 12, и/или рекомбинантный(ые) вектор(ы), содержащий(е) полинуклеотид(ы), кодирующий(е) по меньшей мере один полипептид, и может быть использовано в медицине.

Снижение уровня лактата и увеличение продукции полипептида путем ингибирования экспрессии лактатдегидрогеназы и киназы пируватдегидрогеназы // 2614125
Изобретения относятся к области биотехнологии и касаются способа снижения продукции лактата в клетках млекопитающего, способа сайлесинга или снижения в клетке млекопитающего транскрипции лактатдегидрогеназы (LDH) и киназы пируватдегидрогеназы (PDHK), способа получения клетки млекопитающего, которая проявляет пониженное продуцирование лактата в культуре, вектора, содержащего первую гетерологичную нуклеотидную последовательность, кодирующую малую интерферирующую РНК (миРНК), специфичную для лактатдегидрогеназы, и вторую гетерологичную нуклеотидную последовательность, кодирующую миРНК, специфичную для киназы пируватдегидрогеназы, каждая из которых связана со своим промотором.

Лечение заболеваний, связанных с колониестимулирующим фактором 3 (csf3), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта k csf3 // 2612884
Изобретение относится к биохимии. Описаны модифицированные олигонуклеотиды длиной от 15 до 30 нуклеотидов, содержащие по меньшей мере одну модификацию, причем указанная по меньшей мере одна модификация выбрана из: по меньшей мере одного модифицированного фрагмента сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций.

Векторы, условно экспрессирующие терапевтические белки, клетки-хозяева, содержащие указанные векторы, и их применение // 2612788
Настоящее изобретение относится к области генной терапии для лечения заболеваний глаз, конкретно к применению векторов для условной экспрессии одного или более терапевтического белка под контролем системы модуляции генной экспрессии в присутствии активирующего лиганда при производстве лекарственного средства, и может быть использовано в медицине.

Оптимизированная нуклеотидная последовательность и фармацевтическая композиция на ее основе с пролонгированной экспрессией трансгена vegf // 2612497
Изобретение относится к области биохимии. Предложен способ продления времени жизни мРНК трансгена vegf в клетке млекопитающего, трансфицированной генной конструкцией.

Лечение заболеваний, связанных с геном развития поджелудочной железы, путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к гену развития поджелудочной железы // 2612161
Настоящее изобретение относится к антисмысловым олигонуклеотидам, модулирующим экспрессию гена развития поджелудочной железы, в частности, путем нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами гена развития поджелудочной железы.

Вирионы аденоассоциированного вируса с вариантным капсидом и способы их использования // 2611202
Изобретение относится к области биотехнологии, вирусологии и медицины. Предложены вирионы аденоассоциированного вируса (AAV) с вариантным капсидным белком, где вирионы AAV демонстрируют большую инфекционность ретинальной клетки, когда вводятся интравитреальной инъекцией, по сравнению с AAV дикого типа.

Лечение заболеваний, связанных с рнказой н1, путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к рнказе н1 // 2611192
Изобретение относится к биохимии. Описаны олигонуклеотиды, повышающие экспрессию гена РНКазы H1 путем нацеленного контакта с природными антисмысловыми полинуклеотидами РНКазы H1.

Лечение заболеваний, связанных со связывающим половые гормоны глобулином (гспг), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к гспг // 2611191
Изобретение относится к биохимии. Описаны антисмысловые олигонуклеотиды, модулирующие экспрессию связывающего половые гормоны глобулина (ГСПГ), в частности, путем нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами связывающего половые гормоны глобулина (ГСПГ).

Лечение заболеваний, связанных с геном dlg, путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта гена dlg // 2611190
Изобретение относится к биохимии. Описан олигонуклеотид длиной приблизительно от 15 до 30 нуклеотидов, содержащий по меньшей мере одну модификацию, при этом указанная по меньшей мере одна модификация выбрана из: по меньшей мере одного модифицированного остатка сахара; по меньшей мере одной модифицированной межнуклеотидной связи; по меньшей мере одного модифицированного нуклеотида; и их комбинаций.

Лечение заболеваний, связанных с интерферон-регуляторным фактором 8 (irf8), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к irf8 // 2611187
Настоящее изобретение относится к антисмысловым олигонуклеотидам, модулирующим экспрессию и/или функцию интерферон-регуляторного фактора 8 (IRF8), в частности, путем нацеленного взаимодействия с природными антисмысловыми полинуклеотидами интерферон-регуляторного фактора 8 (IRF8).
 
.
Наверх