Патенты принадлежащие ШИР ХЬЮМАН ДЖЕНЕТИК ТЕРАПИС, ИНК. (US)

Группа изобретений относится к фармацевтической промышленности, а именно к применению состава, содержащего белок арилсульфатазу А (ASA), для изготовления лекарственного средства для лечения болезни метахроматической лейкодистрофии (МЛД).

Изобретение относится к стабильным составам для интратекального или интрацеребровентрикулярного введения для лечения синдрома Хантера, которые содержат белок идуронат-2-сульфатазы (I2S) в концентрации от 5 до 150 мг/мл и не более 50 мМ фосфата при pH 5,5-7,0.

Настоящая группа изобретений относится к фармацевтической промышленности, а именно к композиции для интравентрикулярного введения для лечения лизосомной болезни накопления, ассоциированной со сниженным уровнем или активностью лизосомального фермента и к применению композиции.

Группа изобретений относится к медицине и касается стабильного состава для интратекального введения, содержащего белок арилсульфатазу A (ASA), полисорбат и фосфат. При этом указанный фосфат содержится в количестве не более 10 мМ.

Группа изобретений относится к медицине и касается стабильного состава для интратекального введения, содержащего белок идуронат-2-сульфатазу (I2S) в концентрации от 10 мг/мл до 150 мг/мл, при этом указанный состав содержит NaCl в концентрации 137-154 мМ и не более 50 мМ фосфата.

Группа изобретений относится к медицине и может быть использована для лечения лизосомных болезней накопления. Для этого осуществляют прямую доставку в ЦНС путем интратекального введения субъекту, страдающему от или предрасположенному к лизосомной болезни накопления, ассоциированной со снижением уровня или активности лизосомального фермента, композиции, содержащей замещающий фермент для замещения лизосомального фермента в концентрации выше примерно 5 мг/мл и до 50 мМ фосфата.
Наверх