Факторы viii (A61K38/37)
A61 Медицина и ветеринария; гигиена(132510)
A61K Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей (изготовление специальных лекарственных форм A61J; химические аспекты или использование материалов для дезодорации воздуха, для дезинфекции или стерилизации или для бандажей, перевязочных средств, впитывающих прокладок или хирургических приспособлений A61L; соединения как таковые C01, C07,C08,C12N; мыла C11D; микроорганизмы как таковые C12N)
(51170)
A61K38/37 Факторы viii(26)
Стабильная экспрессия векторов на основе аденоассоциированного вируса у несовершеннолетних пациентов // 2792432
Изобретение относится к применению векторов на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для достижения долговременной экспрессии трансгена в печени несовершеннолетнего пациента. Вирусная частица AAV содержит капсидный белок AAV серотипа 5 и вектор AAV.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат слитого белка фактора свертывания крови VIII с полиалкиленгликолем для предотвращения или лечения геморрагических заболеваний, фармацевтическая композиция для предотвращения или лечения геморрагических заболеваний и способ предотвращения или лечения геморрагических заболеваний.
Изобретение относится к биотехнологии. Представлен слитый белок, содержащий основной белок и один или более пептиды удлинения, где аминокислотная последовательность основного белка идентична или схожа с аминокислотной последовательностью белка крови человека или его фрагмента.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии фактора VIII (FVIII) на основе аденоассоциированного вируса (ААВ).
Группа изобретений относится к биотехнологии. Представлены: гликозилированный полипептид, содержащий аминокислотную последовательность, имеющую по меньшей мере 90% идентичность по меньшей мере фрагменту фактора фон Виллебранда человека (vWF), а также его применение для снижения иммунного ответа на второй полипептид, в частности терапевтический белок, композиция для лечения или профилактики нарушения свертываемости крови у пациента, содержащая первый и второй полипептиды в эффективном количестве, выделенный полинуклеотид, кодирующий гликозилированный полипептид, вектор для получения гликозилированного полипептида и клетка-хозяин.
Печень-специфичные конструкции, экспрессионные кассеты фактора viii и способы их применения // 2774874
Группа изобретений относится к генной терапии, в частности к целенаправленной доставке трансген-кодирующих конструкций в печень для экспрессии терапевтических белков. Предложены полинуклеотидные экспрессионные конструкции, вектор AAV, содержащий полинуклеотидную экспрессионную конструкцию.
Изобретение относится к биотехнологии и медицине, в частности к способу лечения желудочно-кишечного кровотечения у субъекта с тяжелой формой болезни фон Виллебранда, включающему введение субъекту, по меньшей мере, одной дозы рекомбинантного Фактора фон Виллебранда (рФфВ) в диапазоне от около 40 МЕ/кг до около 100 МЕ/кг, при этом первая доза дополнительно содержит рекомбинантный фактор VIII (рФVIII).
Генная терапия для лечения гемофилии a // 2762257
Изобретение относится к биотехнологии. Описаны рекомбинатный аденоассоциированный вирус (rAAV) для доставки гена человеческого фактора VIII пациенту, содержащий капсид AAV и упакованный в него векторный геном, при этом указанный векторный геном содержит: (a) AAV с 5' инвертированным концевым повтором (ITR); (b) специфический для печени промотор; (c) кодирующую последовательность, кодирующую человеческий фактор VIII, обеспечивающий функцию обеспечения коагуляции; и (d) 3' ITR AAV, причем указанная кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, представленную в SEQ ID NO: 2, или последовательность, идентичную ей по меньшей мере на 95%.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой вариант нуклеиновых кислот с пониженным содержанием CpG, кодирующих белок FVIII, и способы их применения. Варианты нуклеиновых кислот с пониженным содержанием CpG, кодирующие FVIII, более эффективно экспрессируются клетками, секретируются на повышенных уровнях клетками по сравнению с белком фактором VIII дикого типа, демонстрируют повышенную экспрессию и/или активность по сравнению с белком фактором VIII дикого типа или более эффективно упаковываются в вирусные векторы.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая фармацевтическую композицию для лечения гемофилии А, содержащую рекомбинантный вирус ААВ5-FVIII-SQ в концентрации от приблизительно 1E12 вг/мл до приблизительно 2E14 вг/мл, способ лечения субъекта, страдающего от гемофилии А, способ уменьшения времени кровотечения при эпизоде кровотечения у субъекта, страдающего от гемофилии A, способ повышения экспрессии белка фактора VIII у субъекта, способ лечения субъекта, страдающего от гемофилии A, включающий этапы определения отсутствия антител к капсиду ААВ5 в сыворотке указанного субъекта и введения вышеуказанной фармацевтической композиции, и способ лечения субъекта, страдающего от гемофилии A, включающий этапы введения указанному субъекту фармацевтической композиции и, после введения указанной фармацевтической композиции, определения отсутствия или присутствия антител к капсиду ААВ5 в сыворотке указанного субъекта.
Группа изобретений относится к области фармацевтики и раскрывает фармацевтическую композицию для подкожного введения, содержащую фактор свертывания крови, а также способ получения фармацевтической композиции.
Изобретение относится к области медицины и фармацевтики, а именно к способу получения лиофилизированных пеллет, содержащих фактор VIII, причем способ включает стадии: a) образования капель раствора, содержащего фактор VIII, и их замораживания с образованием пеллет, причем капли образуются посредством образования капель раствора, содержащего фактор VIII, в башне для охлаждения, которая имеет внутреннюю поверхность стенок с контролируемой температурой и внутреннюю температуру ниже температуры замерзания раствора; b) лиофилизации пеллет во вращающемся приемнике, который находится внутри вакуумной камеры.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к отделению белка фактора VIII (FVIII) от белка фактора фон Виллебранда (vWF) и получению модифицированной плазмы крови, и может быть использовано в медицине для лечения заболеваний, при которых требуется снижение коагуляционной активности, или для определения активности FVIII в образце.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению высокогликозилированных слитых белков на основе фактора свертывания крови человека VIII (FVIII), и может быть использовано в медицине для предупреждения или лечения геморрагических болезней у пациентов с дефицитом FVIII.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к композиции, содержащей комплекс Фактора VIII и одного или более пептидов Фактора фон Виллебранда, где пептиды Фактора фон Виллебранда содержат по меньшей мере аминокислоты 764-1035 и 1691-1905 из SEQ ID NO: 1, но не содержат аминокислоты 2255-2645 из SEQ ID NO: 1, и может быть использовано в медицине.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии фактора VIII (FVIII) на основе аденоассоциированного вируса (ААВ), содержащий нуклеиновую кислоту, содержащую 5’-инвертированный концевой повтор (ITR) ААВ2, специфическую для печени область регуляции транскрипции, кодон-оптимизированную область, кодирующую функционально активный FVIII, возможно один или более интронов, последовательность полиаденилирования и 3’-ITR ААВ2, причем область, кодирующая функционально активный FVIII, включает нуклеотиды 923-5296 последовательности SEQ ID NO: 9 и причем вектор имеет длину менее 5000 нуклеотидов.
Группа изобретений относится к биотехнологии, а именно к способу производства продукта Фактора VIII, имеющего улучшенное соотношение FVIII:C/FVIII:Ag, с помощью хроматографии, и продукту, который получен с помощью данного способа.
Состав фактора viii // 2689338
Группа изобретений относится к фармацевтической промышленности, представляет собой водные композиции фактора свертываемости VIII. Водная композиция фактора свертывания VIII содержит: фактор свертывания VIII (FVIII), соль натрия, гистидин, соль кальция, поверхностно-активное вещество в необходимых количествах, и где осмолярность композиции составляет 600 мосмоль/л или менее.
Способ очистки лечебных белков // 2685956
Изобретение относится к биотехнологии. Предложен способ снижения уровня по меньшей мере одного белка, выбранного из группы, состоящей из плазминогена и тканевого активатора плазминогена в растворе, содержащем фибриноген.
Группа изобретений относится к медицине и касается способа лечения болезни Виллебранда, включающего введение рекомбинантного фактора Виллебранда (рФВ) и рекомбинантного ФVIII (рФVIII), где рФВ является составом из высокомолекулярных мультимеров ФВ, содержащим как минимум 40% декамеров ФВ или мультимеров высших порядков, где рФВ созревает in vitro при обработке фурином, где отношение прокоагулирующей активности ФVIII (МЕ ФVIII:К) к ристоцетин-кофакторной активности рФВ (МЕ рФВ:РКо), который вводят субъекту, составляет от 2:1 до 1:4 и где рФВ и рФVIII вводят совместно в первичной дозе, а далее последующее повторное применение проводят с одним только рФВ.
Группа изобретений относится к медицине. Описана сухая композиция, содержащая один или несколько полиолов, которая при добавлении водной среды образует гомогенную пасту, пригодную для использования в гемостатических процедурах.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению нового рекомбинантного фактора свертывания крови, представляющего собой химерный белок с увеличенным временем полужизни в плазме, состоящий из фактора III человека и мутантного Fc-фрагмента IgG человека, что может быть использовано в медицине.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии и может быть использовано для получения модифицированных молекул фактора VIII со сниженной иммуногенностью. Способ включает: (a) идентификацию по меньшей мере одного эпитопа NKT-клеток, где мотивом указанного эпитопа NKT клетки является [FWTHY]-X2X3-[ILMV]-X5X6-[FWTHY], где по меньшей мере один эпитоп NKT клетки находится в SEQ ID NO: 1 и (b) модификацию указанного эпитопа(ов) путем замены по меньшей мере одного гидрофобного аминокислотного остатка в положении Р1 и Р7 на одну аминокислоту, отличную от F, W, Т, Н, Y.
Группа изобретений относится к медицине и касается способа лечения болезни Виллебранда или гемофилии А у нуждающегося в лечении пациента, включающего введение пациенту рекомбинантного фактора Виллебранда (рФВ) таким образом, что время полужизни фактора VIII продлевается по сравнению с пациентом, которому вводили фактор Виллебранда, полученный из плазмы крови, где рФВ не модифицирован водным растворимым полимером, при этом рФВ является составом из высокомолекулярных мультимеров ФВ, содержащим как минимум 20% декамеров ФВ или мультимеров высших порядков, причем рФВ обладает более высокой специфической активностью, чем фактор Виллебранда, полученный из плазмы крови.
Содержащие фактор фон виллебранда (vwf) препараты и способы, наборы и применения, связанные с ними // 2579977
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к рекомбинантному получению модифицированного vWF, и может быть использовано в медицине для лечения гемофилии. Получают укороченные варианты vWF, связанные с Fc-частью иммуноглобулина, способные связывать FVIII.
Конъюгированные молекулы фактора viii // 2573587
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению молекулы Фактора VIII с укороченным В-доменом и ковалентно конъюгированной с гидрофильным полимером, имеющей измененное время полужизни в кровотоке, и может быть использовано в медицине для лечения гемофилии.
Группа изобретений относится к области фармацевтики и медицины и касается применения фактора фон Виллебранда в комбинации с фактором VIII для лечения и/или профилактики эпизода кровотечения, ассоциированного с тромбопатией, индуцированной веществами, ингибирующими тромбоциты, где веществом, ингибирующим тромбоциты, является ингибитор рецептора АДФ или комбинация из ингибитора рецептора ФДФ и ингибитора циклооксигеназы.
Изобретение относится к области молекулярной биологии, медицины, биохимии и генетической инженерии. Предложено производное гормона роста человека, содержащее дополнительную дисульфидную связь по сравнению с hGh, определенному посредством SEQ ID No.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к рекомбинантному фактору VIII, содержащему одну или более мутаций, приводящих к увеличению стабильности как фактора VIII, так и фактора VIIIa, а также к фармацевтической композиции для лечения гемофилии ее содержащей.
Настоящее изобретение относится к области медицины, а именно к фармакологии, и описывает фармацевтическую композицию без гистидина, включающую фактор VIII или r-фактор VIII высокой чистоты; аргинин и сахарозу; поверхностно-активное вещество для профилактики или, по меньшей мере, ингибирования поверхностной адсорбции фактора VIII; от 0,5 до 10 мМ хлорида кальция для специфической стабилизации фактора VIII и цитрат натрия или малеиновую кислоту в качестве pH буферного вещества.
Стабилизация жидких растворов рекомбинантного белка для хранения в замороженном состоянии // 2469739
Изобретение относится к химико-фармацевтической промышленности и биотехнологии и представляет собой способ стабилизации жидкого раствора факторов коагуляции и/или свертывания для хранения в замороженном состоянии, который содержит: обеспечение жидкого раствора фактора коагуляции и/или свертывания, где указанный раствор имеет концентрацию NaCl и/или KCl, по меньшей мере, 100 мМ; добавление карбогидрата к указанному раствору до достижения указанным раствором при замораживании температуры стеклования -56°C или выше; и замораживание указанного раствора для хранения.
Изобретение относится к области медицины и описывает способ выделения фактора VIII из плазмы крови человека, не инфицированной по данным соответствующего анализа вирусами гепатита и ВИЧ 1/2, заключающийся в последовательных криоосаждении, растворении в водном растворе гепарина и солюбилизации криопреципитата, сорбции факторов протромбинового комплекса гидроксидом алюминия, удалении фибриногена, фибронектина и примесных белков полиэтиленгликолем-4000, вирусной инактивации с помощью сольвент-детергентов и предварительной фильтрации, анионнообменной хроматографии, предпочтительно с применением EDM-TMAE Fractogel, с элюцией натрий хлорид-содержащим буфером, стабилизации раствором альбумина, стерильной фильтрации на мембранных фильтрах с диаметром пор 0,22 мкм, розливе во флаконы (200-300 МЕ/флакон), лиофилизации и повторной термической вирусной инактивации, при этом при очистке используют водный раствор нефракционированного гепарина с концентрациями, равными 5-100 Международных единиц (МЕ)/мл, предпочтительно 10-25 МЕ/мл, полиэтиленгликоля-4000 в конечной концентрации 3,5% и подкисление среды, предпочтительно до величины pH 6,6, сильные анионообменники группы ТМАЕ.
Сайт-направленная модификация fviii // 2423380
Изобретение относится к области молекулярной биологии и биохимии и может быть использовано в медицине. .
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению вариантов полипептида IB альфа гликопротеина тромбоцитов человека (GPIbальфа), и может быть использовано в медицине для лечения сосудистых нарушений.
Способ получения концентрата viii фактора свертывания крови человека и продукт его содержащий // 2326689
Изобретение относится к области препаративной биохимии, фармации и медицины и касается способа получения концентрата VIII фактора свертывания крови и продукта его содержащего. .
Изобретение относится к биотехнологии и касается способов получения фактора VIII свертывающей системы крови человека. .
Изобретение относится к медицине, точнее к новой стабильной готовой форме фармацевтической композиции, содержащей фактор VIII. .
Изобретение относится к области медицины, в частности к фармацевтическому препарату, содержащему фактор VII или родственный фактору VII полипептид и фактор VIII или родственный фактору VIII полипептид. .
Изобретение относится к медицине, а именно к способам получения биологически активных веществ из донорской крови. .
Способ получения препарата фактора viii // 2253475
Изобретение относится к области фармацевтической промышленности и биотехнологии. .
Биологический адгезивный клей // 2224540
Изобретение относится к области медицины и касается клеевой композиции для остановки кровотечения на основе VIII фактора. .
Устойчивая, свободная от альбумина лиофилизованная композиция рекомбинантного фактора viii // 2201252
Изобретение относится к медицине и касается устойчивого, не содержащего альбумина препарата рекомбинантного Фактора VIII (rFVIII) в лиофилизированной форме, в которой имеются как кристаллические, так и аморфные компоненты, которая после разбавления водой содержит примерно от 65 до 400 мМ глицина, до 50 мМ гистидина, от 15 до 60 мМ сахарозы, от 1 до 50 мМ хлористого натрия, до 5 мМ хлористого кальция и от 50 до 1500 МЕ/мл rFVIII.
Изобретение относится к медицине, в частности к гематологии, и может быть использовано для пломбировки пункционного канала после диагностической эндоскопической пункционной биопсии печени у больных гемофилией А.
Изобретение относится к медицине, в частности к гематологии. .
Изобретение относится к медицине, а именно к фармации, и касается продукта, включающего фактор свертывания крови VIII в водном растворе со сниженной концентрацией кислорода. .
Изобретение относится к медицине и может быть использовано для лечения пациентов, болеющих гемофилией. .
